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Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。

2024-07-16

该研究报道了γ-分泌酶分别结合5种进入临床试验的γ-分泌酶抑制剂（GSI）的原子分辨率结构。

2024-12-15

对有丝分裂秒表复合物的鉴定具有潜在的临床应用价值。一些癌症会保持活跃的有丝分裂秒表复合物，这使它们对通过靶向细胞分裂在癌症治疗中发挥着重要作用的抗有丝分裂药物敏感。这些药物目前正在临床使用或开发中。

2024-04-29

本文研究结果表明，靶向作用表观遗传学驱动因素和染色质稳态或有望为开发持续的表观遗传学癌症疗法提供一定的研究机会。

2024-02-23

该研究利用冷冻电子显微镜技术，解析了天然多肽激动剂CST17和临床抗肿瘤药物octreotide分别激活SSTR5并结合下游Gi蛋白的三维复合物结构，分辨率分别为2.7和2.9埃。

2024-07-10

本研究开发的双开关选择基因驱动系统为应对抗肿瘤药物的耐药性问题提供了全新的解决方案。

2024-07-31

该研究开发了一种基于单分子测序平台的 scNanoSeq-CUT&Tag 新方法，可以精准检测单个细胞内染色质修饰特征，包括组蛋白修饰和转录因子的结合分布模式。

2024-10-12

SAF312是一种高效、选择性的TRPV1小分子拮抗剂，目前诺华制药公司正在临床二期试验中评价该候选药物在术后眼部疼痛的治疗中的效果，且达到了临床预期，有望成为最新一代靶向TRPV1。

2024-09-08

该研究利用冷冻电镜技术分别解析了E6AP和E6结合E6AP不同构象复合物结构，并结合分子动力学模拟分析和生化实验，系统揭示了E6AP活性动态调控的分子机制。

2024-05-15

研究数据表明，大脑中过量的乳酸可能参与了帕金森病的进展。通过改善乳酸稳态，SIRT1和PKM2可能成为开发帕金森病等神经退行性疾病治疗药物的靶点。

2024-08-12