Leukemia：周斌兵团队发现靶向DNA聚合酶β可引发错配修复缺陷的急性淋巴细胞白血病的合成致死
该研究揭示了BER通路的DNA聚合酶POLB在巯嘌呤诱导的DNA损伤修复中的关键作用，提出了POLB作为MMR缺陷型ALL的潜在治疗靶点的可行性，
Cell：碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷（D3 delta severe com
Thymmune的细胞疗法：从先天性免疫缺陷到衰老问题
Thymmune Therapeutic宣布获得700万美元的种子轮融资，该公司基于支持机器学习的胸腺细胞工程平台，大规模生产iPSC衍生的胸腺细胞，以通过可大规模高质量复制的侵入性较小的方法
Cell：单碱基编辑技术，成功修复重症免疫缺陷的基因突变，恢复T细胞产生
实验结果显示，ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后，产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。
阿尔茨海默病新曙光：宋娟/李亚东等发现激活新生神经元，可恢复认知和情感缺陷
该研究证明了即使只增强一小部分（大约300个）经过SuM修饰的新生神经元（ABN），就足以恢复阿尔茨海默病（AD）相关的认知和情感障碍。更重要的是，这项研究提供了新的依赖于新生神经元（ABN）活性的信
Nature子刊：浙大陈静海团队揭示心肌细胞线粒体蛋白翻译缺陷触发的线粒体与细胞核的信号互作网络调控机制
该研究揭示了心肌中线粒体自身蛋白翻译机制缺陷触发线粒体与细胞核之间的级联网络调控，为线粒体缺陷型心肌病及心衰治疗提供了新的潜在靶标和理论基础。
Circ Res：针对NOTCH1基因在先天性心脏缺陷中的作用提出新见解
在一项新的研究中，来自美国国家儿童医院的研究人员对NOTCH1基因的突变如何导致心肌细胞的异常分化和增殖并导致心室发育不良和其他在人类先天性心脏缺陷中发现的结构异常提供了新的见解。
NEJM：世界首例，在子宫内成功治疗未出生婴儿的罕见遗传病
目前还不清楚艾拉和其他接种这种治疗的患儿的长期情况如何，Jennifer Cohen 表示，她对此持“谨慎乐观”的态度，他希望在患者的一生中保持谨慎和监测，患者前五年的表现得情况非常关键。
Redox Biology: 糖尿病内皮细胞的糖酵解依赖DNA修复缺陷为糖尿病血管并发症提供新的治疗靶点
糖尿病心血管疾病和微血管并发症，如糖尿病视网膜病变(DR)，是糖尿病患者发病和死亡的主要原因，糖尿病血管并发症的患病率正在迅速增加。