PNAS | 海南医学院任瑞宝/蔡望伟/上海交通大学陈竺揭示年龄和突变数对克隆造血大小的影响
该研究比较了长寿(年龄≥90岁)和普通(年龄60 ~ 89岁)老年组的CH，发现长寿老年组的CH患病率显著升高，TET2和ASXL1突变显著增加。
2024-03-13
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
NEJM：1期临床试验表明下一代CAR-T细胞疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗血癌，但该疗法在实体瘤方面的应用还很有限。实体瘤含有混合的细胞群，使得一些癌细胞即使在接受CAR-T细胞治疗后仍能继续躲避免疫系统的检测。
2024-03-23
小鼠耳蜗损伤模型的内毛细胞原位再生研究获进展
为剖析上述科学问题，该研究构建了内毛细胞特异性损伤的小鼠模型Fgf8-DTR/+小鼠模型。当Fgf8-DTR/+ 被注射白喉毒素（DT）后，可致97.8%的内毛细胞死亡。
2023-12-14
Nature：揭示器官自我修复机制有望带来更安全的再生疗法
了解受损器官如何自我愈合，对于科学家们试图开发能使受伤、患病或老化的组织再生的治疗方法非常重要。这包括了解自我修复完成后如何停止。器官需要生成新细胞进行修复，但不受控制的增殖可能会导致癌症。
2023-10-12
J Control Release：HIV疗法新突破！一种可植入设备或能比口服药物更加有效地运输HIV抗病毒药物！
本文研究结果表明，依斯拉韦的皮下植入或许能作为HIV感染者实现长效抗逆转录病毒治疗的潜在新希望策略。
2024-04-04
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
多篇重要研究成果解读科学家们在抗体疗法研究上取得的新进展！
科学家有望开发出治疗HER2阳性乳腺癌的新型单克隆抗体、科学家开发出一种治疗人类胰腺癌的新型单克隆抗体疗法、单克隆抗体frexalimab在治疗人类复发性多发性硬化症上或能产生有利治疗效果
2024-02-28