《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Nature | 大规模结直肠癌基因组研究：寻找预后突变与治疗靶点
这项研究实现了迄今为止最大规模的结直肠癌基因组和转录组的综合分析，并将分子层面的发现与高质量的临床数据相结合，从而识别关键预后因子，这使这项研究有别于其他绝大多数癌症基因组学的研究。
2024-08-09
J Adv Res：P450基因表达减少和变异介导荨麻疹叶螨对毒死蜱的抗性
该研究揭示了虫螨因生物活性降低与序列变异相结合而产生抗药性的机制，这些发现为螨类野外管理策略和综合防治提供了重要的理论依据。
2024-09-28
斯坦福科学家揭秘衰老神经干细胞失活关键，限制葡萄糖摄取可促进新神经元发生
研究者发现，在体外实验中，衰老神经干细胞吸收葡萄糖的量可达到年轻神经干细胞的2倍。在衰老过程中，神经干细胞GLUT4表达会逐渐增加，敲除GLUT4则能够显著增加小鼠的神经干细胞数量和神经发生。
2024-10-10
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Physiol Genomics：脂肪组织中的基因表达差异或能指导科学家们开发新型肥胖靶向性疗法
研究结果或能帮助改善理解相关的致肥胖变量以及与机体为应对肥胖所发生的脂肪组织中基因表达改变之间的关联。
2024-12-29
《自然·医学》：基因治疗、AI筛癌、家庭菜园、手机游戏……！2025年最值得期待的11项临床试验出炉
《自然·医学》杂志推出年度专题回顾，邀请了11位前沿科学家，分别提名一项2025年值得关注的临床试验，这些研究的结果将对医学的未来产生重大影响。
2024-12-19
相同的基因或能以不同方式来驱动不同类型髓母细胞瘤的发生！
综上，本文研究结果表明，不同的ZIC1突变会以截然相反的方式来影响菱唇区域中的细胞，这就表明，ZIC1在正常和转化的菱唇区域中是一种关键的发育转录调节因子。
2025-01-14