系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的，它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。
Resolvin-D2靶向肌源性细胞，改善杜氏肌营养不良症的肌肉再生
在杜氏肌营养不良症(DMD)中，营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉退化，而慢性炎症和肌肉干细胞再生能力的降低会加剧肌肉退化。
先天性高胰岛素血症新药！美国FDA授予靶向首创GLP-1拮抗剂avexitide突破性疗法认定!
avexitide是艾塞那肽的31个氨基酸片段（9-39），选择性靶向和阻断GLP-1受体，减少胰腺胰岛素分泌失调。
Nature：开发出有望治疗先天性肌无力症的新型抗体疗法
2021年6月27日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性肌无力症(CM，congenital myasthenia)是一种毁灭性的神经肌肉疾病，而衔接蛋白DOK7的突变是引发CM的主要原因，DOK7对于形成和维持神经肌肉突触至关重要；最常见的致病性突变（DOK71124_1127重复）会截断DOK7，从而导致两个酪氨酸残基的缺失，这些残基能被磷酸化修饰并会
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗！
临床数据显示，单次静脉输注后，微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。
针对杜氏肌营养不良症基因疗法 礼来与Precision达成合作
11月20日，礼来和Precision BioSciences向外宣布了一项研究合作和独家许可协议，协议内容主要是礼来将利用Precision专有的ARCUS？基因组编辑平台，研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法，关注的适应症是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶标。根据该协议的条款，Precision将获得1亿美元的前期现金付款，以及
Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
