针对杜氏肌营养不良症基因疗法 礼来与Precision达成合作

11月20日，礼来和Precision BioSciences向外宣布了一项研究合作和独家许可协议，协议内容主要是礼来将利用Precision专有的ARCUS？基因组编辑平台，研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法，关注的适应症是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶标。

根据该协议的条款，Precision将获得1亿美元的前期现金付款，以及礼来对Precision的3500万美元股权投资。此外，如果礼来成功地将合作的一种疗法商业化，Precision还将获得4.2亿美元的潜在开发和商业化收入，以及从中等个位数到较小两位数之间的产品销售分级特许权使用费提成。

在合作期间，Precision将负责领导临床前研究和有关新药研究申请（IND）的支持活动，而礼来负责临床开发和商业化过程，并且，礼来有权在合作过程中选择多达三个的额外基因靶标。Precision可以选择参与支持其中一种产品的临床开发，以换取共同资助产品未来销售过程中增加的特许权使用费提成。

Precision BioSciences公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于创新和自有的ARCUS？基因组编辑平台。公司的产品线主要使用ARCUS平台，由多个“可即时应用的” CAR-T免疫疗法临床候选药物和几种体内基因校正疗法候选药物组成，用于治疗没有适当治疗方法的遗传性疾病和传染病等。

ARCUS是一项由Precision公司的科学家发现和开发的高度特异性和多功能的基因组编辑技术平台，其设计时充分考虑到了治疗的安全性，递送效率和有效性控制等。它使用特定序列的DNA切割酶或核酸酶，这些酶被设计用来插入(敲入)、移除(敲除)或修复活细胞及生物体内的DNA。ARCUS是基于天然存在的基因组编辑酶I-CreI系统行使功能，该酶是一种归巢核酸内切酶，主要存在于莱茵衣藻（Chlamydomonas reinhardtii）中，可以对细胞DNA进行高度特异性的切割，

从而在源头上纠正遗传缺陷等问题。

除了和礼来的此次合作，Precision BioScience在2018年就曾与吉利德达成一项总额高达4.45亿美元的战略合作，是利用ARCUS？基因组编辑平台，开发旨在消除体内乙肝病毒的功能性治愈疗法。

对礼来而言，基因编辑技术正在成为一种有前途的疗法，可以解决目前尚无有效治疗手段的遗传性疾病，通过与Precision科学团队的紧密合作，并利用他们的平台来开发和提供针对未经治疗的遗传性疾病，从而创造具有转化潜力的药物。当然，这也只是礼来今年签订的研究合作和许可协议之一。早在今年的三月份，礼来就宣布与生物制药公司Sitryx达成过类似的研究开发协议，将共同开发4种由Sitryx发现的用于自身免疫性疾病的临床前治疗药物，潜在交易金额高达8.8亿美元。

不过，根据Hart-Scott-Rodino（HSR）反垄断修正案和其他惯常交易条件，礼来与Precision BioSciences的交易还有待批准。(生物谷Bioon.com）