近年来科学家在儿童白血病研究领域取得的重要研究成果！
一直以来，科学家们在儿童白血病的治疗上都面临着诸多挑战，近年来科学家们通过不断深入的研究在儿童白血病研究领域取得了多项重要研究成果，本文中，小编就对相关研究进行整理，分享给大家！图片来源：Wikimedia Commons【1】Blood Adv：揭开儿童急性髓性白血病的潜在致命性弱点 有望帮助新型靶向性疗法doi：10.1182/bloodadvances
Nat Commun：特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血病类型的新型疗法
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明，转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。
罕见肝病新药！口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市：治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
Blood Adv：揭开儿童急性髓性白血病的潜在致命性弱点 有望帮助新型靶向性疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭开了儿童急性髓性白血病（AML）的潜在致命性弱点，或有望帮助开发治疗这种疾病的新型疗法。
罕见肾脏病新药！双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂sparsentan 3期临床：疗效显著优于厄贝沙坦!
在治疗IgA肾病(IgAN)和局灶节段性肾小球硬化（FSGS）方面，sparsentan有潜力成为监管批准的第一种疗法。
罕见病RNAi疗法！vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
儿童&青少年银屑病新药！诺华Cosentyx(可善挺)获英国NICE批准：治疗6-18岁中重度银屑病患者！
在中国，Cosentyx于今年8月获批，用于年龄≥6岁的中重度银屑病儿童和青少年患者。Cosentyx已被批准治疗斑块型银屑病和强直性脊柱炎，并于2020年纳入国家医保目录。
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：显著改善神经损害&生活质量!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
糖尿病足新药速必一在权威期刊发表重要结果
台湾合一生技重磅新药「速必一」(研发代号：ON101)三期试验数据与药物作用机制，于国际知名SCI医学期刊JAMA Network Open发表。「速必一」为全球第一个透过调控巨噬细胞的作用机制，治疗糖尿病足部伤口溃疡，成功达成国际多中心三期临床目标的药物，充分展现临床显着疗效与药物安全性，为核准上市的糖尿病足溃疡首创新药(first-in-class)。「
儿童特应性皮炎(AD)新药！赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥)3期临床：首个成功治疗6个月-5岁儿童的生物药!
Dupixent第一个获批治疗特应性皮炎的靶向生物药，已在中国上市，用于治疗成人患者。