辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
CheckMate-870结果公布： 欧狄沃240毫克固定剂量30分钟输注在以中国人群为主的经治晚期或转移性NSCLC患者中安全可靠
百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）近日在美国癌症研究协会在线年会（AACR 2020）上公布了CheckMate-870的研究结果。CheckMate-870是一项开放标签的IIIB期临床研究，旨在评估经治晚期或转移性非小细胞肺癌患者在接受欧狄沃单药治疗后的安全性和有效性。
Diabetes Care：改善血糖控制也可能有助于COVID-19的结果
2020年6月18日讯 /生物谷BIOON /——根据5月19日在线发表在《糖尿病护理》（Diabetes Care）杂志上的一项研究，胰岛素输注有助于实现血糖目标，并可能降低高血糖和COVID-19患者预后不良的风险。来自意大利坎帕尼亚大学的医学博士、博士Celestino Sardu和他的同事研究了最佳血糖控制对高血糖和COVID-19患者的影响。纳入59例
辉瑞abrocitinib治疗青少年特应性皮炎III期临床取得积极结果
6月10日，辉瑞宣布旗下口服JAK1抑制剂abrocitinib三期JADE TEEN研究取得了积极顶线结果。该试验在12至18岁的中度至重度特应性皮炎（AD）患者中开展，结果显示，两种剂量的abrocitinib均达到了主要终点，且药物的安全性和耐受性良好。JADE TEEN是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组研究，试验共募集了285名12至18岁的中度
诺和诺德公布每周一次长效基础胰岛素II期临床结果
近日在美国糖尿病协会（ADA）第80届科学会议上，诺和诺德公布了在研、每周一次长效基础胰岛素insulin icodec一项II期临床试验的结果。数据显示，在2型糖尿病成人患者中， insulin icodec与每日一次甘精胰岛素产品来得时（Lantus，U100）取得了相似的血糖控制并具有相似的安全性。这是一项26周、随机、双盲、双模拟临床试验
华人科学家David R.Liu开发预测基因编辑结果的新方法！
2020年6月日讯 /生物谷BIOON /——虽然碱基编辑器被广泛用于实现定点突变，但决定碱基编辑结果的因素还没有被很好地理解，所以往往需要试验进行验证。近日来自Broad研究所、哈佛大学、麻省理工学院和布莱根妇女医院和哈佛医学院的研究人员在华人科学家David R.Liu的带领下，开发了一种机器学习模型以预测剪辑编辑的结果，无需实验就可以预测基因编辑的结果
Cell：一种双机制抗生素杀死革兰氏阴性细菌并避免耐药性
2020年6月8日讯 /生物谷BIOON /——抗生素耐药性的增加和新抗生素发现的减少造成了全球健康危机。值得特别关注的是，几十年来没有新的抗生素药物被批准用于治疗革兰氏阴性病原体。近日来自美国普林斯顿大学、欧洲分子生物学实验室和加州大学圣巴巴拉分校的研究人员在Zemer Gitai教授的带领下，确定了一种新的化合物--SCH-79797--可以通过一种独特
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类