改善大脑“清除垃圾”能力 创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Orphazyme公司宣布，美国FDA授予其在研药物arimoclomol突破性疗法认定，用于治疗C型尼曼匹克病（Niemann-Pick Disease Type C，NPC）。Orphazyme公司计划在2020年上半年向FDA递交新药申请（NDA）。NPC是一种致命的罕见遗传性疾病，也是溶酶体（lysosomal）贮积疾病中的一种。它是因为NPC基因突变导致大量的脂质在组织
开发脱发创新疗法 艾尔建达成研发合作
日前，Exicure公司宣布，其与艾尔建（Allergan）签订了一项全球合作协议。两家公司将利用Exicure专有的三维球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平台技术，开发2款治疗脱发的新疗法。核酸药物通过靶向潜在的致病基因发挥治疗作用。然而，降低毒性和有效递送药物是开发核酸药物最大的技术难题。Exicure专有的SNA技术，把具有潜在疗效的核酸
阿斯利康红斑狼疮创新疗法3期试验积极
今日，阿利斯康（AstraZeneca）宣布，其用于治疗中重度系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）的在研单抗药物anifrolumab，在关键性3期实验TULIP 2中，取得了显着降低疾病活动等积极结果。TULIP 2的最新数据在美国亚特兰大举办的第19届美国风湿病学院（ACR）年会上公布。SLE是一种异质性自身免疫性疾病，在中国的发病率约
靶向能量代谢 NASH创新疗法2b期临床结果积极
近日，Cirius Therapeutics公司宣布，其主要候选药物MSDC-0602K，在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的2b期试验EMMINENCE中，显着改善患者的肝脏酶水平，血糖控制，以及胰岛素抵抗现象。该试验的积极结果将支持MSDC-0602K进入3期临床阶段，其详细试验数据将在今年的肝脏会议（The Liver Meeting）上公布。在全球范围内，有超
造福PD-1免疫疗法无效患者 NextCure更新创新疗法临床结果
今日，Inovio Pharmaceuticals公司宣布，其在研T细胞激活免疫疗法INO-5401，与免疫激活剂INO-9012，联合再生元（Regeneron）与赛诺菲（Sanofi）公司合作开发的PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）构成的组合疗法，在治疗新确诊的胶质母细胞瘤（GBM）患者的1/2期临床试验中，使80%具有甲基化MGMT基因的患者达到6个月的无进展生
穿越“生死” 这种创新疗法为攻克胶质母细胞瘤带来了什么？
“5年后的今天，他们中将只剩下3名幸存者。”在谈到不久前刚刚接触过的100名胶质母细胞瘤（GBM）新患者时，Howard Fine博士语气很低沉，也透着几许无奈。作为威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）的一名肿瘤学家，从医30年来，Howard Fine博士曾治疗过不下两万名GBM患者，不过，最终的结果却很扎心——“你现在很难再看到这些人了，因为他们基本上都
狙击“癌症之王” 这种创新疗法走了一条不同的路
如果说，世界上最遥远的距离是“我在你身边而你却不知道我爱你”，那么，诺贝尔奖史上最令人遗憾的事情或许是：奖来了，而你却在三天前离开了！众所周知，诺贝尔奖通常不会授予已经去世的科学家，但2011年诺贝尔生理学或医学奖得主拉尔夫·斯坦曼（Ralph Steinman）却打破了这个规定——2011年9月30日，就在接到获奖电话的三天前，他因罹患胰腺癌离世，他走得如此安静，以至于除了身边的极少
再获FDA突破性疗法认定 创新疗法显著改善特定肝病患者瘙痒症状
今日，Mirum Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的瘙痒症状。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中，显着降低了患者的血清胆汁酸（sBA）水平，并改善患者的瘙痒症状。此前，FDA已授予maralixibat突破性疗
完全缓解率62% 急性髓系白血病创新疗法2期临床结果积极
近日，致力于开发控制基因表达的创新疗法的Syros Pharmaceuticals公司宣布，其选择性视黄酸受体α（RARa）激动剂SY-1425，与低甲基化剂azacitidine联合，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的2期临床试验中获得积极试验数据。在RARA生物标志物呈阳性的AML患者亚组中，62%的患者达到完全缓解（CR），82%的患者实现或维持不依赖输血的状态。该试验
恢复线粒体功能 创新疗法关键性临床试验结果积极
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激动剂omaveloxolone，在治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的关键性2期临床试验第二部分中，取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据，Reata公司计划着手向各监管机构递交omaveloxolone的新药申请。FA是一种最常见的遗传性