获得诺奖的“氧感知通路” 有望带来哪些创新疗法？
昨日，2019年诺贝尔生理学或医学奖揭晓获奖名单。William G. Kaelin教授、Peter J. Ratcliffe教授、以及Gregg L. Semenza教授因为对人类以及大多数动物的生存而言，至关重要的氧气感知通路的研究摘得殊荣。获得诺贝尔奖的科学研究不但是基础研究方面的重要突破，也常常滋生改变疾病治疗的创新疗法。例如去年诺贝尔生理学或医学奖获得者James Allis
靶向补体信号通路 创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据，该试验的顶线结果将在今年底公布。在
新基AML创新疗法3期临床达到主要终点
日前，新基（Celgene）公司宣布，其在研DNA甲基转移酶抑制剂CC-486，作为维持疗法，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的3期试验中，达到主要终点和关键性次要终点。新基公司预计在2020年上半年向监管机构递交新药申请（NDA）。AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且还影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。同时，FDA授予这一申请优先审评资格，预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准，voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，
降低坏胆固醇水平54% RNAi创新疗法闪耀欧洲心脏病学会年会
近日，The Medicines Company在2019欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布了其RNAi疗法inclisiran亮眼的详细数据。这是一项名为Orion-11的3期试验，共计纳入1617名患者。数据显示，当与他汀类药物联用时，inclisiran将坏胆固醇降低了54％！这一成绩与现有PCSK9抑制剂在几个关键性试验中取得的成果相当。一周前，该公司宣布这款PCSK9抑制剂在
RNAi创新疗法再获新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的关键性3期临床试验中，达到试验的所有主要和次要终点。同时，Inclisiran表现出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnylam Pharmaceuticals公司的GalNAc递送系统设计的靶向PCSK9的RNAi
注射次数减半 长效HIV创新疗法达到3期临床终点
今日，ViiV Healthcare公司宣布，长效创新HIV双药组合疗法，在一项名为ATLAS-2M的3期临床试验中达到主要终点。这一组合疗法由ViiV公司开发的cabotegravir和杨森（Janssen）公司开发的rilpivirine构成。试验结果表明，每8周注射一次这一双药组合疗法，与每4周注射一次的治疗方案相比，在HIV-1感染成人患者中，达到抑制病毒的非劣效性标准。Vii
治疗难治性多发性骨髓瘤 创新疗法2b期结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。多发性骨髓瘤是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成
FDA批准“first-in-class”创新疗法 治疗白日过度嗜睡
今日，美国FDA批准Wakix (pitolisant）用于治疗成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3（h3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过一种全新的作用机制——增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放——发挥作用。Wakix在早晨醒来后口服给药，每日一次。Wakix是首个也是唯一一个获得
利用人工智能开发2型糖尿病创新疗法 诺和诺德扩展合作
e-therapeutics公司宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）公司达成协议，扩展在2型糖尿病领域的研发合作。此前，两家公司已经在使用e-therapeutics公司的网络驱动药物开发平台（Network-Driven Drug Discovery， NDD），在2型糖尿病领域发掘创新生物机制和治疗手段。e-therapeutics公司是一家利用网络生物学（Network）技术和in s