《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
J Clin Immunol：新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源
本文研究结果表明，通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程，PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。
2025-01-04
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
PNAS Nexus：科学家有望开发出预测人类机体智力的特殊机器学习模型
本文研究揭示了对人类机体认知的未来预测研究如何通过优先系统性地评估预测大脑特征而不是最大化地预测性能从而来提高解释的价值。
2024-12-19
Cell：通过确定人类乙酰胆碱受体结构，揭示自身免疫性疾病致病机制
这项研究不仅深化了我们对重症肌无力的理解，还揭示了自身抗体攻击离子通道的其他自身免疫性疾病，为更精确和有效的治疗策略提供了希望。
2025-04-10
Cell重磅：揭开乙肝病毒感染人类的关键“开关”，为治愈乙肝带来新希望
该研究通过创新性的体外 HBV 微型染色体模型，首次揭示了核小体作为“开关”调控 HBV 的 X 基因转录和表达，填补了cccDNA 表观遗传调控的空白，阐明了 HBV 感染早期的染色质调控机制。
2025-03-01
