首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器（prime editors，PEs）可同时实现任意碱基类型的精准替换，以及小片段的精准插入、替换和删除。目前，几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成
2024-01-12
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
Nature子刊：刘涛团队开发基于RNA编辑的密码子扩展，用于内源蛋白质标记
该研究扩展了内源蛋白标记方法，提供了一个广泛适用的平台，可以在活细胞中标记内源蛋白质，以研究其定位和功能。
2024-02-05
Nature子刊：伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术
近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度，提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。
2024-03-08
2024年最值得期待的11项临床试验：人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜
两项大规模的随机对照试验表明，通过计算机断层扫描（CT）进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。
2023-12-11
Science：从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制
作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻，Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫
2023-07-24