上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验，旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
2024-06-21
聚焦第七届阿斯利康中国生态圈大会，深度剖析类器官技术临床应用价值及产业发展趋
在第七届阿斯利康中国生态圈大会上，首次邀请国内类器官技术优秀公司代表嘉士腾亮相乳腺癌综合诊疗规范中心展馆并参与开馆仪式剪彩。
2024-05-13
礼来重磅减肥药替尔泊肽再获成功，治疗打鼾的3期临床效果突出，有望今年获批上市
阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）是一种与睡眠相关的呼吸障碍，其特征是睡眠期间上气道完全或部分塌陷，可导致呼吸暂停或低通气、潜在的血氧饱和度下降和/或从睡眠中醒来。
2024-04-22
Breast Cancer Res Tr：小型临床试验表明乳香提取物具有抗乳腺癌增殖作用
在一项小型早期临床试验中，来自美国南卡罗来纳医科大学霍林斯癌症中心的研究人员指出一种在传统医学中使用了几个世纪的植物提取物显示出对乳腺癌的抗增殖作用。他们为乳腺癌患者提供了一种乳香树（Boswelli
2024-01-12
司美格鲁肽，治疗慢性肾病临床效果显著，诺和诺德提前终止3期临床
基于这一决定，诺和诺德将启动结束临床试验的程序。为了保护试验的完整性，诺和诺德在试验完成之前对结果保持盲态，预计将在2024年上半年公布。
2023-10-13
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂，临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂（DSB），而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24
《JAMA·神经学》：迄今最大规模临床试验证实，分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效！
研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生，但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。
2024-05-19
Cancer Discov：1期临床试验表明靶向CD70的CAR-T 细胞有望治疗晚期透明细胞肾细胞癌
这项临床试验的结果提供了一个概念证明，值得进一步探索靶向CD70的CAR-T细胞疗法在ccRCC和其他CD70阳性癌症中的应用。
2024-04-25