长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A,半衰期约80小时。
2022-11-18
阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®,依库珠单抗)在中国上市!
Soliris(依库珠单抗)是全球首个获批的C5补体抑制剂,通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
2022-11-16
宣称“打一针永久预防心脏病”,Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停
Beam 公司 CEO John Evans 表示,将在今年年底登记入组第一个参与镰状细胞病临床试验的患者。
2022-11-10
甲状旁腺功能减退激素替代疗法获FDA优先审评,有望明年初上市
Ascendis Pharma宣布,FDA已受理TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退成人患者的新药申请,并授予其优先审查资格,PDUFA日期为2023年4月30日。
2022-11-08
礼来收购基因疗法公司Akouos,后者股价大涨86%
据报道,OTOF突变是遗传性听力损失的主要原因,估计影响全球20万人。AK-OTOF是一款用于治疗耳铁蛋白基因(OTOF)突变引起的听力损失的基因疗法。
2022-10-19