宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
Molecular Therapy: ISG20介导的靶向RNA氧化是治疗急性肾损伤的一种潜在策略
过量的ROS可诱导氧化应激，导致DNA、RNA、脂质和蛋白质的氧化损伤，最终导致细胞死亡。氧化应激是急性肾损伤(AKI)发生和发展的中心加重因素，使其成为可能的治疗靶点。
Cell Death and Disease: p75NTR是一个用于开发对抗阿糖胞苷介导的成熟神经元细胞死亡的治疗新的分子靶点
ARAC(1-β-阿拉伯呋喃核苷或阿糖胞苷)是治疗急性髓系白血病和其他血液病的最有效的化疗药物。为了达到AraC的治疗效果，患者需要接受大剂量AraC(HIDAC)化疗方案。
Theranostics: 微管稳定化是治疗骨性关节炎和软骨损伤的一个有前途的靶点
关节软骨是哺乳动物滑膜关节中能够平稳运动和承重的有组织的组织。骨关节炎是导致软骨退行性变的最常见的疾病。
Science子刊：广泛中和抗体治疗可减少一些HIV-1感染儿童体内的HIV-1病毒库
在一项新的研究中，来自美国哈佛大学陈曾熙公共卫生学院、布莱根妇女医院和拉根研究所等研究机构的研究人员发现了一种潜在的更好的替代标准抗逆转录病毒药物（ART）治疗来控制HIV-1复制，并对控制HIV-1
北京大学第一医院研究者们揭示了TRAF2是治疗晚期肾细胞癌的潜在新靶点
肾细胞癌(RCC)是全球男性和女性最常见的十大恶性肿瘤之一，占所有新发癌症病例的4.2%。肾透明细胞癌(Ccrcc)是最常见的组织学亚型，起源于近端肾上皮小管，是大多数癌症相关死亡的原因。
Clin Transl Immunol：科学家开发出了一种双重的炎性小体抑制剂 有望作为治疗人类疾病的新型抗炎性药物
来自澳大利亚莫纳什大学等机构的科学家们开发出了一种双重的炎性小体抑制剂，其或有望作为一种新型的抗炎性药物。目前研究人员正在与来自美国的研究人员合作开发出针对炎性小体的新型疗法。
一类新的化合物有望治疗昏睡病和查加斯病
在一项新的研究中，来自英国格拉斯哥大学和诺华热带疾病研究所的研究人员发现了一类新的化合物，对引起人类非洲锥虫病（也称为昏睡病）和南美锥虫病（也称为查加斯病）的锥虫有潜在的活性，它们有潜力治疗这两种锥虫
Science：开发出一种等温生物催化工艺来大量制造治疗性寡核苷酸
在一项新的研究中，来自英国曼彻斯特生物技术研究所的研究人员开发出一种等温生物催化工艺，可用于大量制造治疗性寡核苷酸。相关研究结果发表在2023年6月16日的Science期刊上，论文标题为&ldquo