Cell Research：清华大学研发新型非病毒CRISPR/Cas9递送系统 能在体内进行靶向基因治疗
图示：纳米脂质颗粒能有效的把Cas9 mRNA和针对乙肝病毒DNA的引导RNA输送到动物的肝细胞内。Cas mRNA随后被翻译成 Cas9蛋白，蛋白与引导RNA结合后特异性的识别乙肝病毒DNA并对其进行剪切，导致病毒DNA突变或者降解，
2016：关于基因治疗你需要知道的一切
对于一些幸运的病人来说，2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来，基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望，2016年，基因治疗技
Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性
中国科学家研究发现肿瘤恶病质的潜在基因治疗方法
12月5日，国际学术期刊Molecular Therapy发表了我所丁秋蓉研究组的最新研究成果“Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9- mediated Disruption of Myostatin In Vivo”。该研究针对肿瘤病人中存在的严重肌肉
基因治疗展现治疗罕见致命疾病的新希望
来自美国国立卫生研究院的研究人员首次在小鼠模型上证明基因疗法可能是对单个错误基因进行更正治疗尼曼匹克病的最佳方法。通过基因疗法将具有功能的NPC1基因拷贝插入到患病小鼠体内，随后小鼠患病症状得到减轻。
世界最小人造病毒结构将有助于基因治疗
英国研究人员最新合成出一种人造病毒结构，直径远远小于现有的人造病毒及天然病毒，有望在基因治疗领域发挥实用价值。英国国家物理实验室等机构研究人员在最新一期《美国化学学会杂志》上报告说，这项研究的主要特点
超声基因治疗：治疗心脏病和癌症的新方法
近期，美国国家科学院院刊刊登文章指出，结合超声能量和超声微泡在细胞上打孔可能成为与心血管疾病和癌症作斗争的新工具。匹兹堡大学的研究人员称这种基因治疗方法为声孔效应疗法。小编对相关信息进行了整理编译。简
免疫治疗、基因治疗和疫苗，mRNA都要插一脚了！
然而，各种融资和合作只是开端，好戏还在后头，特别是在技术上。创新企业们，纷纷把mRNA药物和疫苗、纳米技术、免疫治疗、基因治疗联系在一起。
肖卫华——中国科学技术大学——炎症与肿瘤发生和发展机理的研究 肿瘤细胞复杂信号网络异常及基因调控； 免疫细胞的活化与肿瘤的免疫抑制机制； 细胞凋亡的信号传导及基因调控； 生物技术药物的研究开发 免役调节生物技术药物的研究和开发； 基因治疗药物的研究和开发。
炎症与肿瘤发生和发展机理的研究 肿瘤细胞复杂信号网络异常及基因调控； 免疫细胞的活化与肿瘤的免疫抑制机制； 细胞凋亡的信号传导及基因调控； 生物技术药物的研究开发 免役调节生物技术药物的研究和开发； 基因治疗药物的研究和开发。