“渐冻人”口服新药！三菱田边Radicava ORS(依达拉奉口服混悬剂)获美国FDA批准!

2022年05月16日讯 /生物谷BIOON/ --三菱田边制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）美国子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Radicava ORS（edaravone，依达拉奉，口服混悬剂），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻人症”），这是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。

Radicava ORS与Radicava（依达拉奉注射液）具有相同的活性药物成分和相同的疗效，后者是美国FDA在2017年5月批准上市的静脉注射（IV）疗法，在关键临床试验中被证实可帮助减缓ALS患者身体功能丧失。

Radicava ORS专为ALS患者群体开发，将提供灵活的给药选择（口服或通过喂食管服用），无需调整剂量。Radicava ORS为5毫升便携式小瓶装，配备有口服给药注射器，在服用前无需冷藏或重构（reconstitute）。经医疗保健提供者（HCP）的适当指导，Radicava ORS可带回家自行给药，在治疗日可能只需几分钟即可完成给药。需要指出的是，Radicava ORS需要在清晨空腹服用。Radicava ORS的给药方案与Radicava相同。

MTPA总裁Atsushi Fujimoto表示：“在MTPA，患者一直是我们工作的驱动力，我们努力为ALS开发有意义的治疗方案，并继续解决未满足的需求。5年前，我们自豪地推出Radicava作为美国ALS患者的一种治疗方案。现在，通过开发Radicava ORS，我们继续在推动创新边界，这是一种允许患者灵活用药的口服方案。”

肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，简称ALS），俗称“渐冻人症”，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。该病一般进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年，最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计，ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。尽管大约5%-10%的病例与遗传有关，但ALS的病因至今不明，可能涉及遗传和环境因素。目前已上市的药物仅能延缓病情进展，还没有能够治愈ALS的药物。

截至目前，美国FDA已批准5款药物治疗ALS，其中3款为不同剂型的利鲁唑产品【Exservan（利鲁唑口腔膜剂）、Rilutek（利鲁唑片剂）、Tiglutik（利鲁唑混悬剂）】，另2款为不同剂型的依达拉奉产品【Radicava（edaravone，依达拉奉静脉注射液）、Radicava ORS（依达拉奉口服混悬液）】。

利鲁唑（riluzole）被认为可以通过降低谷氨酸水平来减少运动神经元的损伤，谷氨酸是一种兴奋性神经递质，在神经细胞和运动神经元之间传递信息。依达拉奉（edaravone）是一种自由基清除剂，被认为能够缓解氧化应激的影响，而这可能是ALS发病和病情发展的关键因素。依达拉奉的抗氧化作用被认为能够为神经系统提供神经保护性支持，潜在延缓疾病发展或限制额外伤害。

依达拉奉治疗ALS的综合临床开发项目已经跨越了十年，包括静脉注射和口服制剂的多项临床试验。美国FDA对Radicava ORS的批准得到了数项临床研究的支持，其中包括关键3期临床试验（MCI186-19）的数据。该试验评估了137名ALS患者，结果显示：采用ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）测量，与安慰剂相比，Radicava治疗24周，患者身体功能丧失降低了33%（约三分之一）。ALSFRS-R是用于监测ALS患者疾病进展的有效评级工具。

此外，依达拉奉项目还开展了7项1期临床药理学研究，使用和不使用经皮内镜下胃造口（PEG）管/鼻胃（NG）管，检验了Radicava ORS在健康个体和ALS患者中的药代动力学、安全性、药物相互作用、剂量、生物利用度和生物等效性。同时，该项目还开展了一项为期24周的全球3期试验，对185例ALS患者了评估，证明该疗法的安全性和耐受性。最后，正在开展的一项3期临床研究，正在评估Radicava ORS治疗长达96周的长期安全性和耐受性。

在临床项目中，接受Radicava治疗的患者中，超过10%的患者中发生的最常见不良事件是瘀伤（挫伤）、行走困难（步态障碍）和头痛。服用Radicava ORS的患者中有7.6%出现疲劳。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Mitsubishi Tanabe Pharma America Announces FDA Approval of RADICAVA ORS® (edaravone) for the Treatment of ALS