全球进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!

来源：本站原创 2022-02-23 01:53

Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。

PFIC（图片来源：bing.com）

2022年02月22日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司。近日，该公司宣布，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布了指导意见：推荐将Bylvay（odevixibat）用于6个月及以上人群，治疗所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。这些患者将能够获得有史以来第一种非手术治疗选择。

Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），每日口服一次。根据高度专业化技术（HST）路径下的最终建议，Bylvay将在90天内用于英格兰、威尔士和北爱尔兰的国家医疗服务系统（NHS）。

Bylvay于2021年7月获得欧盟和美国批准、于2021年9月获得英国批准：该药是全球第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物，适用于治疗PFIC所有亚型。Bylvay不需要冷藏，作为每日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。

PFIC是一种罕见肝脏疾病，在Bylvay获批上市之前，PFIC患者的标准护理仅限于侵入性手术，包括肝移植。作为第一种治疗这种罕见疾病的非手术治疗选择，Bylvay代表了PFIC治疗方式的彻底转变，将减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。

odevixibat化学结构及作用机制（图片来源：medkoo.com）

PFIC是一种罕见、破坏性、毁灭性的疾病，影响幼儿，可导致进行性的、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC在生命的前10年会导致肝硬化和肝功能衰竭。PFIC最突出、最麻烦的持续表现是强烈的瘙痒，这往往导致严重的生活质量下降。在Bylvay之前，还没有批准用于治疗PFIC的药物，只有包括胆管分流术（BDS）和肝移植在内的手术选择，若不进行手术，大多数PFIC患者无法活到30岁以上。此外，目前的肝移植标准护理面临着真正的挑战，包括终生的免疫抑制，以及为幼儿寻找器官的挑战。

Bylvay的活性药物成分为odevixibat，这是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前，该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征等；其中，PFIC是首个目标适应症。目前，Bylvay治疗胆道闭锁的3期BOLD试验、治疗Alagille综合征的全球3期ASSERT试验正在进行中。