打开APP

囊性纤维化(CF)新药!欧盟批准三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案扩大适用人群:治疗6-11岁儿童!

  1. Vertex
  2. 囊性纤维化
  3. CF
  4. Kaftrio
  5. Trikafta
  6. Kalydeco

来源:本站原创 2022-01-15 02:17

Vertex公司的目标是:让全部的CF患者有药可用。

2022年01月14日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日宣布,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合用药方案标签扩展,用于治疗:年龄在6至11岁、囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。据悉,随着该项批准,欧洲有1500多例儿童第一次有资格获得一种可治疗疾病根本原因的药物。

在欧洲,Kaftrio与Kalydeco(ivacaftor)联合用药方案之前已获得批准:用于治疗年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在全球范围内,F508del是导致CF的最常见突变。

在美国,这款三联疗法(Kaftrio+Kalydeco方案)已于2019年10月获得FDA批准,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)。2021年6月,美国FDA批准扩大Trikafta的使用范围:纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。之前,Trikafta被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。

目前,Kaftrio+ivacaftor方案(Trikafta)已对12岁及以上符合资格的CF患者群体的生活产生了巨大影响。临床数据显示,在6-11岁CF患者中,Kaftrio+ivacaftor方案(Trikafta)治疗可显著改善肺功能、汗液氯化物、呼吸系统症状,安全性和耐受性与12岁及以上患者中的观察结果一致。这些数据提供了该方案有效治疗6-11岁CF患者的证据。

Vertex全球药物开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士表示:“我们很高兴欧盟批准Kaftrio+ivacaftor联合用药方案治疗6-11岁儿童患者。该方案将为医生提供一种新的治疗选择,帮助在生命早期治疗这种毁灭性疾病的根本病因。这一重要里程碑,使我们距离为所有CF患者开发治疗的最终目标又近了一步。

Vertex公司CF产品

囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短生命的遗传病,影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病,影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因(父母各一个)才会患上CF。

虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病,但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变,可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤,最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。

截至目前,Vertex公司已上市4款CF药物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款药物可治疗全球约40000例患者,约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta(欧洲品牌名Kaftrio)可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。

根据Vertex公司发布的业绩报告,CF产品组合在2020年的全球销售额达到了62亿美元,较上一年(40亿美元)增长幅度为50%。其中,Trikafta/Kaftrio在上市的第一个完整年销售额高达38.6亿美元。

医药市场调研机构EvaluatePhamra曾发布报告预测,Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一,销售额将达到87.39亿美元,2019-2026年期间的年复合增长率将达到惊人的54.3%。(生物谷Bioon.com)

版权声明 本网站所有注明“来源:生物谷”或“来源:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物谷网站所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:生物谷”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。

87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->