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礼来与ProQR达成13亿美元合作,布局RNA编辑疗法

  1. RNA编辑疗法

来源:医药魔方 2021-09-11 08:43

  9月8日,ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作,致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer?RNA编辑平台,推动新靶点药物的临床开发和商业化。两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议,ProQR将获得总计5000万美元,其中包括200

 

 

9月8日,ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作,致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer?RNA编辑平台,推动新靶点药物的临床开发和商业化。

两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议,ProQR将获得总计5000万美元,其中包括2000万美元的预付款,以及3000万美元的普通股股权投资。ProQR还将获得12.5亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款,以及最高可达中个位数的产品销售的分级特许权使用费。

ProQR专有的下一代RNA编辑Axiomer?平台技术能够以高度靶向性和特异性的方式编辑RNA中的单个核苷酸。该技术基于编辑寡核苷酸(EONs),旨在将内源性ADAR酶(作用于RNA的腺苷脱氨酶)募集到疾病相关RNA中的特定的靶腺苷。之后,ADAR诱导靶腺苷 (A) 转化为肌苷 (I)。从 A 到 I 的转换实际上是从 A 到 G 的变化,因为RNA中的肌苷被解释为鸟苷 (G)。简而言之,该技术可以设计出EONs来指导细胞用ADAR修复自己的RNA。这项技术可用于逆转人类已知的超过20,000个因 G 突变至 A 的疾病。

ProQR公司主要布局领域是遗传性视网膜疾病,如Leber先天性黑蒙,Usher综合征和视网膜色素变性,公司在眼科赛道有丰富产品布局。

Sepofarsen (QR-110)用于治疗先天性黑蒙症,此种疾病目前没有获批的疗法。此前在I/II期研究中取得积极结果,每3个月注射1次,患者视力明显改善,部分患者视力从比盲人还糟糕到可以自由导航,看电视,还能看到家人的脸。QR-110目前已完成关键II/III期临床受试者入组,预计2022年上半年获得结果。

QR-421a是潜在的针对USH2A外显子13突变的first-in-class RNA疗法,用于治疗II型乌谢尔综合征,目前I/II期研究也已取得积极结果。(生物谷Bioon.com)

 

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