遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)长期治疗：可持续预防发作，安全性良好!
来源：本站原创 2021-07-13 03:13
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
HAE（图片来自：patientworthy.com）
2021年07月12日讯 /生物谷BIOON/ --武田制药（Takeda）在近日举行的2021年欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）线上线下混合会议上公布了评估Takhzyro（lanadelumab，拉那芦人单抗注射液）长期预防性治疗遗传性血管水肿（HAE）患者（年龄≥12岁）全球3期HELP研究开放标签扩展期（OLE）的2项最终分析结果。OLE评估了Takhzyro 300mg每2周给药一次持续治疗长达2.5年的长期安全性（主要终点）和疗效。
第一项分析显示，在研究人群（n=212）中，与基线相比，观察到的HAE发作率平均下降了87.4%、中位数减少了97.7%，患者接受治疗的平均（标准差）持续时间为29.6个月（8.2个月）。在稳定期（steady state，第70天至治疗期结束），发作率进一步降低：平均发作率降低92.4%、中位数降低98.2%。另一项分析进一步表明，Takhzyro是一种耐受性良好的治疗方法，在不同的人口统计学和疾病特征亚组HAE患者中，132周治疗期内可有效预防HAE发作。
德国柏林查理特大学皮肤性病过敏科Markus Magerl教授表示：“遗传性血管水肿（HAE）是一种终生疾病，研究表明，对下一次发作的担忧会限制患者的生活方式。在重点关注减少HAE发作次数的患者中，Takhzyro长期预防HAE发作的疗效，将是患者和医生制定治疗计划时的重要考虑因素。”
遗传性血管水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，可导致身体各个部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙）反复发作的水肿-肿胀。肿胀会使人虚弱和疼痛。阻塞气道的发作可能导致窒息，并可能危及生命。据估计，全世界每50000中就有1人患有HAE，该病常常被低估、诊断不足和治疗不足。
Takhzyro是第一个被批准治疗HAE的单抗类药物，于2018年8月批准上市，适应症为：用于12岁及以上HAE患者，常规预防HAE发作。Takhzyro不适用于急性HAE发作的治疗。Takhzyro是一种全人单抗，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。该药利用重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞（CHO）中产生。
Takhzyro通过皮下注射给药，在HAE患者体内的半衰期为14天，经过医疗专业人员的培训后，由患者自己给药或由护理人员给药，可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面，Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。在接受治疗病情控制良好无发作的患者中，可以考虑每4周300mg剂量，特别是在低体重的患者中。根据区域授权，Takhzyro可作为300mg剂量小瓶或预充式注射器提供。
Takhzyro作用机制（图片来源：pharmacodia.com）
最初的3期HELP研究是在125名年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者中开展。迄今为止，这是HAE中最大规模的随机对照预防研究，具有最长的治疗持续时间。HELP研究的开放标签扩展期（OLE）旨在评估Takhzyro治疗长达2.5年的长期安全性（主要终点）和疗效。完整结果基于2016年5月至2019年10月收集的数据，包括109名在最初的HELP研究中评估的展期（rollover）患者，以及103名没有参与最初的HELP研究但在过去12周内至少经历过一次HAE发作的合格非展期（non-rollover）患者。
分析一：Takhzyro长期治疗有效降低HAE发作率
来自HELP研究OLE的结果发现，Takhzyro通过在长达132周治疗期内降低HAE发作率，从而在预防HAE发作方面持续有效。Takhzyro的半衰期约为14天，预计在约70天时达到稳定状态。HELP研究OLE中，对稳定期无发作状态的分析表明，每2周皮下注射Takhzyro 300mg对展期患者的疗效与HELP研究的最初结果一致。
与研究人群（n=212）中观察到，与基线相比，HAE发作率平均降低了87.4%、中位数降低了97.7%（展期患者：98.0%；非展期患者：96.9%）。在稳定状态下，HAE发作率进一步降低：平均降低92.4%（展期患者92.7%，非展期患者91.9%）、中位数降低98.2%（展期患者98.4%，非展期患者97.3%）。在稳定期第70天之后的前6个月治疗期间，58.6%的患者（n=119）没有发作，展期患者中为54.7%、非展期患者中为62.9%。第70天之后无发作期最长持续时间≥ 6个月的患者比例为83.7%、≥ 12个月的患者比例为70%。稳定状态下平均无发作期和最大无发作期分别为14.8个月和18.6个月，70.0%的患者（n=142）的最大无发作期＞12个月。
分析二：Takhzyro在各个HAE患者亚组中有效预防发作
对HELP研究OLE的进一步分析显示，每2周一次Takhzyro 300mg长期治疗期间的耐受性良好，有效地降低了不同人口统计学和疾病特征（包括年龄、性别、种族、HAE类型、体重指数、长期预防使用史）亚组患者的发作率。
Takhzyro的安全性在所有评估的亚组中具有可比性，54.7%的患者（n=116）出现治疗相关治疗期不良事件（TEAE），最常见的是注射部位疼痛。
上述2项分析，进一步显示了Takhzyro长期预防性治疗HAE的持久疗效，以及在HAE患者群体生活中的重要作用。（生物谷Bioon.com）
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