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囊性纤维化(CF)新药!欧盟批准Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案:扩大适用人群!

来源:本站原创 2021-04-29 02:22


2021年04月28日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日宣布,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展,用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在全球范围内,F508del是导致CF的最常见突变。

在欧洲,Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)联合用药方案之前已获得批准,可用于治疗年龄≥12岁、携带2个F508del突变(F/F)或1个F508del突变和1个最小功能突变(F/MF)基因型的CF患者。

随着这项标签扩展批准,欧洲年龄≥12岁、携带F508del CFTR突变和残余功能突变(F/RF)或门控突变(F/G)杂合子基因型的CF患者,首次有资格接受接受这款三联疗法。欧洲大多数年龄≥12岁的CF患者现在将有资格接受Kaftrio治疗。

在美国,这款三联疗法(Kaftrio+Kalydeco方案)已于2019年10月获得FDA批准,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)。该药的治疗人群已扩大为:年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变、而不论另一个突变类型如何的CF患者。目前,Trikafta治疗6-11岁CF患者的申请正在接受美国FDA的优先审查,目标行动日期为2021年6月8日。

CF-囊性纤维化

Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani医学博士表示:“这一适应症的扩展非常重要,因为在欧洲,携带门控和残余功能突变的CF患者将首次能够使用Kaftrio治疗。我们期待着与监管机构和各国政府合作,确保所有能够受益于这种药物的合格患者能够尽快获得这种药物。”

此次标签扩展批准,基于一项全球3期研究(Study 445-104)的结果。该研究在年龄≥12岁、F508del-CFTR突变和CFTR门控突变(F/G)或残余功能突变(F/RF)杂合子CF患者中开展,评估了三联疗法的疗效和安全性。

该研究由Vertex开展,以补充先前的3期试验,这些试验显示ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案在年龄≥12岁、携带2个F508del突变(F/F)或1个F508del突变和1个最小功能突变(F/MF)的基因型CF患者中获得了阳性结果。

来自Sduty 445-104研究的结果显示,在主要和关键次要终点(包括接受ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合治疗的患者的肺功能)方面有统计学意义和临床意义的改善。

Vertex公司CF产品

囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短生命的遗传病,影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病,影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因(父母各一个)才会患上CF。

虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病,但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变,可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤,最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。

截至目前,Vertex公司已上市4款CF药物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款药物可治疗全球约40000例患者,约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta(欧洲品牌名Kaftrio)可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。

根据Vertex公司发布的业绩报告,CF产品组合在2020年的全球销售额达到了62亿美元,较上一年(40亿美元)增长幅度为50%。其中,Trikafta/Kaftrio在上市的第一个完整年销售额高达38.6亿美元

医药市场调研机构EvaluatePhamra曾发布报告预测,Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一,销售额将达到87.39亿美元,2019-2026年期间的年复合增长率将达到惊人的54.3%。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Vertex Announces European Commission approval for KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in Combination With Ivacaftor to Treat Cystic Fibrosis Patients 12 Years and Older With At Least One F508del Mutation in the CFTR gene
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