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纤维化间质性肺病(ILD)新药!勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)启动儿科全球III期研究!

来源:本站原创 2020-08-13 13:02


2020年08月13日讯 /生物谷BIOON/ --勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)近日宣布,评估Ofev(中文名:维加特,通用名:nintedanib,尼达尼布)治疗间质性肺病(IDL)儿科患者的全球III期临床研究InPedILD(NCT04093024)入组了首例患者。

InPedILD是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心国际III期研究,将在全球24个国家约70个临床试验点招募患者。该研究将入组有临床显著纤维化的ILD儿童和青少年(6-17岁)患者,将评估Ofev的剂量暴露和安全性,在常规护理的基础上口服给药24周,然后采用不同持续时间的Ofev进行开放标签治疗。主要终点是第2周和第26周时Ofev的血药浓度,以及第24周经历TEAE(治疗出现的不良事件)的患者人数。

值得一提的,InPedILD是全球第一个针对儿童和青少年ILD的临床试验,该试验建立在Ofev的III期INBUILD试验以及对具有进行性表型的纤维化ILD(PF-ILD)成人患者的监管批准基础之上,旨在解决受ILD影响的最脆弱的儿科患者群体中尚未满足的重要需求。

儿童ILD(chILD)包括200多种罕见的呼吸系统疾病,这些疾病会影响婴儿、儿童和青少年,使他们呼吸困难。在某些情况下,纤维化会发展成疤痕和肺损伤。这可能对受影响者及其家属的日常生活造成重大影响,包括高发病率和高死亡率。目前,针对chILD,还没有批准的治疗方法。

InPedILD研究的协调研究员、科罗拉多州儿童医院呼吸研究所所长Robin Derting医学博士表示:“一些患有ILD的儿童可能会发展成严重的纤维化,并且会进一步发展。尽管在儿童中肺纤维化的内在原因可能不同,但我们很高兴确定Ofev治疗纤维化的机制,是否能像在成人中一样改善儿童的肺纤维化。

Ofev是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,可抑制间质性肺病(ILD)中参与肺纤维化的关键通路。截至目前,Ofev已被批准3个适应症:(1)用于治疗特发性肺纤维化(IPF);(2)用于治疗系统性硬化相关间质性肺病(SSc-ILD);(3)用于治疗除IPF之外具有进行性表型的其他慢性纤维化间质性肺病(PF-ILD)。

Ofev是唯一一个可减缓SSc-ILD患者肺功能下降速度的治疗药物,也是唯一一个被批准治疗PF-ILD的药物。在中国,Ofev(维加特)已被批准治疗IPF和SSc-ILD,治疗PF-ILD申请已于去年底获国家药监局受理。

勃林格殷格翰专业护理IPF/ILD临床发展和医疗事务执行主任Thomas Leonard博士表示:“我们对这些与Ofev在进展型慢性纤维性ILD(PF-ILD)患者肺功能下降相关的发现感到鼓舞,这些新的结果有助于支持使用Ofev的越来越多的科学证据。”

ILD(图片来源:pulmonaryfibrosisnews.com)

今年7月,Ofev获欧盟批准,治疗PF-ILD。该批准基于III期INBUILD研究的结果,这是在ILD患者群体中达到主要终点的首个临床研究。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究,在15个国家153个临床中心开展,评估了Ofev(150mg,每日2次)用于PF-ILD患者治疗52周的疗效、安全性及耐受性。研究中,共有663例患者被评估,其中412例(62.1%)在高分辨率计算机断层扫描(HRCT)上表现为间质性肺炎(UIP)样改变。根据HRCT检测到的纤维化模式对患者进行随机分组,肺功能通过用力肺活量(FVC)的年下降率来评估。

结果显示:治疗52周,安慰剂组患者FVC下降188毫升、Ofev组患者FVC下降81毫升。这意味着,Ofev与安慰剂相比将肺功能下降减缓了57%(107毫升/年)。该研究中,Ofev减缓肺功能下降的治疗效果在所有患者中均一致,不论HRCT上的纤维化模式如何,并且与Ofev治疗IPF和SSc-ILD患者的试验结果一致。具体而言,在HRCT上显示为UIP样纤维化的患者中,结果显示,与安慰剂相比,Ofev治疗使肺功能下降减缓了61%(128.2毫升/年)。

该研究中,与安慰剂相比,Ofev与急性加重或死亡风险的数值降低相关。治疗益处还伴随着患者报告结果(如呼吸困难和咳嗽)恶化的减少。该研究中观察到的安全性与IPF和SSc-ILD临床试验中一致,最常见的不良事件是腹泻,Ofev治疗组和安慰剂组发生率分别为66.9%和23.9%。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Phase III InPedILD™ trial enrolls first patient to evaluate nintedanib in pediatric population with fibrosing interstitial lung disease
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