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全球首批!小野制药BTK抑制剂Velexbru获批治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)!

来源:本站原创 2020-03-27 19:55


2020年03月27日/生物谷BIOON/--小野制药(Ono Pharmaceutical)近日宣布,该公司BTK抑制剂Velexbru(tirabrutinib hydrochloride,80mg片剂)在日本获得批准,用于治疗复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)。用药方面,Velexbru空腹服用,每日一次480mg。

值得一提的是,Velexbru是全球第一个被批准用于治疗复发性或难治性PCNSL的BTK抑制剂。此前,Velexbru被授予了治疗PCNSL的孤儿药资格。2019年11月,小野制药还在日本提交了Velexbru治疗华氏巨球蛋白血症(WM)和淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL)的上市申请。

此次PCNSL适应症批准,基于一项多中心、开放标签、非对照I/II期研究(ONO-4059-02)的结果。该研究共入组了44例复发性或难治性PCNSL患者,评估了Velexbru的疗效和安全性。研究中,这些患者被分配接受Velexbru 320mg(20例患者)、480mg(7例患者)、480mg空腹服药(17例患者),每日口服一次,直至观察到疾病进展或不可接受的毒性。

结果显示,根据独立审查委员会(IRC)的评估,在空腹服用每日一次480mg剂量Velexbru治疗的17例患者中,总缓解率为52.9%(n=9/17)。研究中,3-4级中性粒细胞减少、白细胞减少、高甘油三酯血症各发生在11.8%(n=2/17)的患者中。

tirabrutinib分子结构式(图片来源:medchemexpress.com)

PCNSL为B淋巴细胞来源的一种恶性神经性淋巴瘤,病变通常局限于脑、脊髓和(或)眼睛,很少在中枢神经系统(CNS)外扩散。PCNSL患者的体征和症状因病变部位而异,包括局部神经病、神经精神症状、与颅内压升高相关的症状、癫痫、眼部症状、头痛、运动困难、颅神经病和神经根病。

目前,未经治疗的PCNSL患者接受大剂量甲氨蝶呤为基础的治疗,随后接受全脑放射治疗,其中部分患者获得长期缓解,但许多患者会复发。还有一些难治性患者对最初的治疗没有反应。对于复发性或难治性PCNSL患者,尚未建立标准治疗方案,治疗选择也非常有限。因此,对于复发性或难治性PCNSL患者,迫切需要新的治疗方案。Velexbru的批准上市,将为这类患者提供一个重要的靶向治疗药物。

Velexbru的活性药物成分为tirabrutinib,该化合物由小野制药发现和开发,这是一种高度选择性、口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,在日本开发用于B细胞肿瘤自身免疫性疾病患者的治疗。B细胞受体(BCR)信号在B细胞淋巴细胞的存活、激活、增殖、成熟和分化中发挥着核心作用。BTK是BCR信号通路的重要调节因子,tirabrutinib通过抑制BTK发挥治疗作用。BTK是一种胞浆蛋白,在BCR受体激活后,受体下游Lyn、Fyn等激酶得到激活,进一步激活下游的BTK激酶,BTK激活后调节下游的多条信号。

2014年12月,吉利德与小野制药达成授权协议,获得除日本、韩国、中国、东盟国家(ASEAN)以外全球其他国家开发和商业化tirabrutinib的独家权利,小野制药保留上述国家的权利。(生物谷Bioon.com)

原文出处:ONO Receives a Manufacturing and Marketing approval for Velexbru Tablet 80mg, a BTK inhibitor, for Treatment of Recurrent or Refractory Primary Central Nervous System Lymphoma in Japan
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