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Zogenix抗癫痫新药达到3期主要终点

来源:药明康德 2020-02-10 14:15




日前,致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布,其口服氟苯丙胺Fintepla(ZX008),在治疗Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者的关键性3期试验中,达到主要研究终点。与安慰剂组相比,Fintepla治疗组中患者的癫痫发作频率较基线时达到了统计学意义上的显着降低。
LGS的发病通常发生在3至5岁之间,有多种病因,包括脑畸形,严重头部损伤,中枢神经系统感染,遗传性神经退行性疾病,或代谢性病症。大多数LGS儿童出现一定程度的智力障碍,发育迟缓和异常行为。LGS患者通常具有多种癫痫发作类型,其中包括痉挛性癫痫发作,这导致他们经常摔倒和受伤。对抗癫痫药物(AEDs)产生耐药性在LGS患者中很常见。他们需要新型抗癫痫药物有效管理癫痫发作。
Zogenix公司开发的Fintepla是一种液体形态的氟苯丙胺。它可以通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率。此前,Fintepla曾被FDA和欧洲药品管理局授予用于治疗LGS患者的孤儿药资格。目前,Fintepla治疗与Dravet综合征相关癫痫发作的新药申请(NDA)已获得FDA的优先审评资格,预计将在今年3月25日之前获得回复。
该项名为Study 1601的关键性3期试验分为两个部分。第一部分旨在评估将Fintepla添加到LGS患者当前抗癫痫治疗方案中的安全性和有效性,共有263名2至35岁的患者参与。这些患者都曾接受一种或多种抗癫痫药物的治疗,但疾病未得到良好的控制。他们的中位基线癫痫发作频率为每月77次。在确定基线发作频率4周后,在2周的滴定期内将随机分组的患者服用的药物剂量调整至治疗剂量,然后是12周的固定剂量维持期。完成第一部分的患者有资格参加第2部分的临床试验。第二部分试验是一项为期12个月的开放标签扩展研究,旨在评估Fintepla的长期安全性和有效性。
该试验的结果表明,与安慰剂组相比,Fintepla治疗组中LGS患者的癫痫发作频率较基线时达到了统计学意义上的显着降低,即该试验的主要终点。0.7 毫克/公斤/天Fintepla剂量组中患者的中位癫痫发作频率减少了26.5%,而安慰剂组中的这一数值仅为7.8%。此外,Fintepla治疗组中患者在多个次要终点上也显示出了改善。 (生物谷Bioon.com)
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