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减少新病变数量90%!再生元“石头人症”新药2期临床成功

来源:新浪医药新闻 2020-01-12 10:12




日前,再生元宣布了在研骨病新药garetosmab(REGN2477),在治疗进行性肌肉骨化症(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva,FOP)2期临床LUMINA-1的试验结果。治疗28周后的初步分析显示,与安慰剂相比,garetosmab使患者的总病变数量(新病变和现有病变)降低了25%(通过PET骨扫描测得)(p = 0.07),使患者的新病变数量了减少近90%。
LUMINA-1是一项随机、双盲、安慰剂对照研究,共招募了44名(18-60岁)疾病严重程度不同的FOP患者,随机接受garetosmab或安慰剂治疗,旨在评估garetosmab在FOP患者中的疗效。
再生元表示,该研究的详细结果将作为向提交FDA监管申请的基础,此外针对儿童患者的计划正在进行中。
Regeneron总裁兼首席科学官George Yancopoulos博士表示:“FOP这种疾病非常残酷,且具有毁灭性,它使许多患者只能依靠轮椅甚至无法活动,寿命大大缩短。我们相信,garetosmab会为FOP患者带来新的希望,有望改变FOP的治疗进程。期待与FDA和其他监管机构紧密合作,早日实现garetosmab的上市销售。”
进行性肌肉骨化症另一个俗称是“石头人症”,意指随着疾病发展,患者会像石头一样无法活动,这是一种非常罕见的遗传性疾病。再生元在新闻稿中表示,目前全世界约有800人被诊断患有FOP,不过还有许多人未被诊断或误诊。
几十年来,FOP是困扰患者和研究人员的难题,没有任何疗法可以治愈,科学家们甚至找不出疾病发生的机理。经过数年的努力,研究人员于2006年发现了FOP的主要致病原因,是第四对染色体长臂上的基因(ACVR1)产生突变。ACVR1编码的蛋白调节骨骼的生成,所有FOP家族患者的ACVR1基因上都携带基因突变,FOP患者的健康家庭成员在这一基因上没有突变。
找到了病因激发了FOP疗法的开发。目前,FOP在研疗法进入临床开发阶段的有三家企业,除了再生元,还有Blueprint Medicine和Clementia,且三种疗法作用机制不同。再生元garetosmab能够与ACVR1基因编码的蛋白的下游靶点相结合,从而防止骨骼的异常生长;Blueprint Medicine开发的BLU-782,能够直接靶向ACVR1的突变体,抑制蛋白的异常活性;Clementia公司的疗法进展最快,在今年8月已完成3期临床的患者注册,有望在2020年获得试验结果并获得上市批准。(生物谷 Bioon.com)
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