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Blueprint公布RET精准疗法肺癌关键性临床试验结果

来源:药明康德 2020-01-09 13:05

 

今日,Blueprint Medicines公司宣布,其高选择性RET抑制剂pralsetinib(BLU-667),在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的1/2期临床研究ARROW中,获得积极的顶线结果。Blueprint Medicines已开始向美国FDA递交这一适应症的滚动新药申请(rolling NDA),预计将在今年第一季度完成递交。此外,Blueprint Medicines还计划在今年第二季度递交pralsetinib的另一个新药申请,治疗先前接受过多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样瘤(MTC)患者。

公开数据显示,肺癌是全球发病率及死亡率最高的恶性肿瘤,其中约80%-85%为NSCLC,RET融合在非小细胞肺癌中的发生率约为1%~2%。而在MTC中,几乎所有遗传性和约50%的散发性甲状腺髓样癌患者均伴有RET基因突变。MTC是甲状腺癌的一种,是常见的内分泌恶性肿瘤,近几年其发病率显着上升,且中国目前尚无有效的获批标准治疗方案。

针对这一临床需求,Blueprint Medicines研究团队依据其专有化合物文库,设计并开发了靶向RET基因突变的口服,强效,高选择性的RET抑制剂pralsetinib。公开资料显示,在临床前研究中,pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出亚纳摩尔水平的效力。而且该药对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显着提高。其中,对RET的活性与VEGFR2相比提高了超过80倍。基石药业已于2018年6月获得了pralsetinib在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化授权。

目前,pralsetinib已获得多个监管上的资格认定。2018年4月,它获得美国FDA授予的孤儿药资格,治疗RET重排的NSCLC患者。去年2月,获得FDA授予的突破性疗法认定,用于需系统治疗且无替代治疗方案的RET突变MTC患者。去年5月,获得FDA授予治疗经含铂化疗失败的RET融合阳性NSCLC患者的另一项突破性疗法认定。

截至2019年11月18日的1/2期ARROW试验数据显示,在80名先前接受过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者亚组中,pralsetinib的治疗使患者的客观缓解率(ORR)达到61%,并且使95%的患者肿瘤缩小,其中包括14%目标肿瘤完全消退的患者。在含有26名初治患者的亚组中,pralsetinib的治疗使患者的ORR达到73%,其中12%的患者获得了完全缓解(CR),此外,所有患者的肿瘤均有缩小。该试验的详细数据将在未来的医学会议上公布。

“随着pralsetinib的临床数据日趋成熟,我们也得到了pralsetinib对脑转移瘤患者的抗肿瘤活性数据。我们认为,pralsetinib有潜力治疗RET融合阳性NSCLC患者,包括新诊断的转移性患者和不可切除的晚期患者,”Blueprint Medicines首席医学官Andy Boral医学博士说:“现在,我们已获得了积极的顶线数据,我们期待与美国FDA的下一步合作,尽快把pralsetinib带给有需要的患者。“(生物谷Bioon.com)

 

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