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罕见病重磅消息!中国首个法布雷病治疗药物——赛诺菲注射用阿加糖酶β(法布赞)获批上市!

来源:本站原创 2019-12-21 13:39


2019年12月21日/生物谷BIOON/--近日,国家药品监督管理局批准Genzyme Europe B.V.的注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞)进口注册申请,该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物,适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。

法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病,表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失,导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化,引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录,属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。

此次获批的注射用阿加糖酶β是赛诺菲(中国)投资有限公司代理Genzyme Europe B.V.进行申报,并被列入国家第二批临床急需新药名单。国家药监局按照《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》有关规定,将其纳入优先审评品种,依据境外临床试验数据,结合本品的有效性和安全性特征,批准其进口注册申请。本品的获批上市将为国内法布雷病患者治疗带来福音。

赛诺菲是全球罕见病领域的开拓者和领导者。从戈谢病、庞贝病到“渐冻症”、多发性硬化等,该公司致力于用前沿的治疗方案为中国罕见病患者带来前所未有的希望。

此前,该公司已有4款罕见病药物在中国上市包括:

——力如太(利鲁唑,片剂):治疗肌萎缩侧索硬化(ALS),即“渐冻症”,该药适用于延长ALS患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。

——思而赞(注射用伊米苷酶):治疗戈谢病,该药适用于确诊为非神经病变型(I 型)和慢性神经病变型(III 型)戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。

——美而赞(注射用阿糖苷酶α):治疗庞贝病,该药是一种溶酶体糖原特异性水解酶,用于庞贝病(酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者的治疗。

——奥巴捷(特立氟胺片):治疗多发性硬化症,该药适用于复发型多发性硬化患者治疗。(生物谷Bioon.com)

原文出处:NMPA、赛诺菲
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