新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 基因治疗 » 渤健SMA创新疗法长期疗效优异 100%患者达到多项发育里程碑

渤健SMA创新疗法长期疗效优异 100%患者达到多项发育里程碑

来源:药明康德 2019-07-02 12:22

 

 

今日,渤健(Biogen)公布了该公司治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的反义寡核苷酸(ASO)疗法Spinraza,在SMA婴儿未出现症状前开始治疗的长期疗效结果。试验结果表明,经过长达45.1个月的随访和数据分析,Spinraza能够帮助婴儿达到疾病自然发展历史上无法达到的运动能力里程碑,其中包括100%的儿童能够不需协助坐起来,88%的儿童能够自主行走。

作为一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,SMA的特征是脊髓和下脑干中运动神经元的丧失,进而导致严重,进行性肌肉萎缩和虚弱。SMA发病率约为万分之一,是婴儿死亡的首要遗传原因。由于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1基因突变,导致SMN水平不足,是导致SMA的根本原因。

Spinraza是一种反义寡核苷酸药物,它通过改变SMN2基因信使RNA前体(pre-mRNA)的剪接,增加具有正常功能的运动神经元生存蛋白的生产。Spinraza是第一款被批准用于治疗SMA婴儿,儿童和成人患者的疗法。截至2019年3月31日,在40多个国家内,超过7500名患者接受了最长可达6年的Spinraza治疗。

在开放标签2期临床试验NURTURE中,25名SMA患者在出生6周内就接受Spinraza治疗,这时他们还未表现出疾病症状。截止到2019年3月份,Spinraza展示出优异的长期疗效,试验结果包括:

100%的患者可以自主呼吸,无需辅助呼吸(他们的中位年龄为3岁),而大多数未接受治疗的1型SMA患者在没有永久性呼吸辅助疗法的情况下,活不到2岁。

100%的患者可以不经协助,独立坐起来,而在疾病的自然进程下,没有1型SMA患者能够达到这一里程碑,2型SMA患者则需要帮助才能坐起来。

88%的患儿可以独立行走,其中许多在幼儿发育正常的时间范围内即可做到。在疾病的自然进程下,1/2型SMA患者永远不能独立行走。

对于具有3个SMN2基因拷贝(n=10)的患者,和具有2个SMN2基因拷贝(n=15)的患者,使用CHOP INTEND检测获得的运动能力评分分别为63.4,和62.1(该检测的满分为64),证明了在疾病早期开始Spinraza治疗的强大疗效。

Spinraza展示出近4年的长期有效性,参与者继续取得进展且没有出现运动功能丧失的迹象。

哥伦比亚大学(Columbia University)欧文医学中心神经病学和儿科教授Darryl De Vivo博士说:“这些研究结果证明了在症状出现之前进行主动积极的治疗,能对SMA的自然疾病进展产生持久的影响。Spinraza的治疗让大量患者持续不断地达到他们运动发育的里程碑。Spinraza正在让患者走上生存之路,让他们具有更强的活动能力和独立性。”(生物谷Bioon.com)

 

温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关阅读

相关标签

最新会议 培训班 期刊库