刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据,表观遗传编辑展现巨大潜力
近日,在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第26届年会上,Chroma Medicine 发布了两项报告,分别是:Development of a Human PCSK9-Targete
刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB
干眼病新药III期研究失败,合作方和铂医药已终止中国III期研究
5月19日,HanAll Biopharma公布了Tanfanercept治疗中重度干眼病(DED)患者的III期VELOS-3研究结果:第8周时,Tanfanercept治疗组患者角膜中央染色评分
Cell子刊:黄志锋/沈伟团队揭示FGF4通过大脑发挥长效缓解糖尿病效果
在这项研究中,研究团队评估了糖尿病条件下FGF家族的代表成员的持续抗高血糖能力。并提出了令人信服的证据,表明FGF4通过侧脑室给药或鼻内给药后,对缓解糖尿病小鼠的高血糖具有有效和可持续的作用
国家健康医疗大数据研究院四方联盟在银川成立
在3月18日举办的“源起银川共创未来”首届数字医疗健康银川峰会上,来自天津、深圳、山东、宁夏四地的国家健康医疗大数据研究院的负责人在银川共同签订《国家健康医疗大数据研究院四方联
暨南大学黄亚东团队揭示了miR-300-3p在睾丸间质细胞功能和分化中的作用
成年睾丸间质细胞(ALCs)位于哺乳动物睾丸的间质中,是睾酮产生的主要来源。睾酮在男性生殖发育、精子发生和维持第二性征中起着关键作用。微小RNA(miRNA)通过与mRNA的3'非翻译区(3'UTR)
刘如谦创立,表观遗传编辑公司Chroma完成1.35亿美元B轮融资
基于亓磊实验室的研究成果,Epic Bio公司开发了名为基因表达调控系统(GEMS)的表观遗传工程平台,在不永久改变的DNA的情况下,提高或降低特定基因的表达,从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病。