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再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因无双拷贝突变的患者中显著降低甘油水平!

Evkeeza能结合并阻断血管生成素样3(ANGPTL3)的功能,这是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。

2021-05-20

研究发现新型甘油代谢调控分子LZP

近日,著名学术期刊PLOS Genetics在线发表上海交通大学韩泽广教授课题组最新研究成果《LZP is required for hepatic triacylglycerol transportation through maintaining apolipoprotein B stability》。韩泽广课题组长期从事肝脏相关疾病的研究,早期通过系统

2021-02-21

美国FDA批准Carbaglu:首个治疗丙酸和甲基丙二酸相关急性的药物!

Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物,与安慰剂相比,可快速降低血氨水平。

2021-01-31

Alnylam第款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准:治疗原发性草酸尿1型(PH1)

目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。

2020-10-17

全球第款RNAi疗法!lumasiran治疗原发性草尿酸1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功!

lumasiran正在接受美欧审查,可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因!

2020-10-10

降低甘油水平高达75% 4款创新疗法公布最新临床结果

 上周在线上召开的欧洲肝脏研究协会(EASL)国际肝脏大会上,杨森(Janssen)/Arrowhead公司联合开发的RNAi疗法JNJ-3989,以及罗氏(Roche)/Ionis联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法GSK’836在治疗慢性乙肝患者的2期临床试验中表现出可喜的疗效,为“功能性治愈”慢性乙肝带来希望。而近日在欧洲心脏病学会(ESC)

2020-09-01

首个嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药!美国FDA批准葛兰素史克Nucala第个适应

Nucala是首个IL-5靶向疗法,已被批准治疗3种嗜酸性粒细胞疾病。

2020-09-26