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Nat Med:科学家开发出首个综合性的人类肺部细胞图谱 有望加速人类肺部疾病的研究

来自德国亥姆霍兹慕尼黑中心等机构的科学家们通过研究绘制出了最大且最全面的人类肺部组织的细胞图谱,揭示肺部细胞类型的巨大多样性以及健康和疾病之间的关键差异或能作为肺脏研究人员的宝贵资源。

2023-06-29

NEJM:20多年来胶质瘤治疗的首个重大突破,大幅延长患者生存期

此次公布的3期临床试验数据显示,Vorasidenib显著延长了2级IDH突变胶质瘤患者的无进展生存期、显著延长了下一次干预(放疗和化疗)时间。这也是20多年来低级别胶质瘤(1级和2级)治疗的首次重大

2023-06-07

FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。

2023-05-22

三篇Nature和1篇Nature子刊发布史上首个人类泛基因组参考草图

来自美国加州大学圣克鲁斯分校等研究机构的研究人员发布了第一个人类泛基因组(pangenome)的草图,这是一个新的、可用的基因组参考,它结合了来自不同祖先背景的47个个体的遗传物质,从而可以更深入、更

2023-05-30

首个CAR-NKT细胞疗法临床试验,显示出良好的神经母细胞瘤疗效

嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)在血液系统恶性肿瘤取得了显著治疗效果,FDA自2017年以来先后批准了5款CAR-T细胞疗法上市,但实体癌患者仍然对CAR-T细胞疗法有很大的耐药性。

2023-05-22

tRNA疗法明星公司亮相ASGCT,称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性

如今,以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。

2023-05-26

首个!突破性现货型细胞疗法获FDA批准

日前,FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体(现货型)脐带血细胞疗法Omisirge(omidubicel)上市,用以降低因干细胞移植所发生的感染。

2023-04-19

Nature子刊:世界首个口服CRISPR药物,防治细菌感染,已开展人体临床试验

该研究显示,在小鼠和猪的肠道中,这种基因工程噬菌体混合物耐受性良好,还能有效减少大肠杆菌的出现。

2023-05-15

中国首个iNO疗法治疗COPD临床研究启动

南京诺令生物规划开展针对吸入一氧化氮(iNO)治疗慢性阻塞性肺疾病(简称慢阻肺病,COPD)的系列性临床研究,是国内在该治疗领域的首次探索。

2023-04-07

《神经元》:首个人脑研究显示,突触中低聚体tau或是阿尔茨海默病tau病理扩散的罪魁祸首!

这个研究基于阿尔茨海默病患者的脑样本,深入研究了低聚体tau,发现突触中的低聚体tau可能是tau病理在阿尔茨海默病患者大脑中扩散的罪魁祸首。

2023-06-09