Forxiga(达格列净)欧盟即将获批：首个治疗CKD的SGLT2抑制剂!
在CKD(伴/不伴2型糖尿病)患者中，Forxiga将肾功能衰竭和心血管或肾脏死亡风险显著降低39%。
2021-06-29
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
2021-06-30
首个狼疮性肾炎(LN)口服药物！新型钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis在欧盟申请上市：可显著改善肾脏应答!
葛兰素史克Benlysta(倍力腾)是第一个治疗LN的药物，Lupkynis是第一个LN口服药物。
2021-06-28
全球首个BCMA CAR-T疗法！百时美施贵宝Abecma(ide-cel)获欧盟CHMP推荐批准：治疗多发性骨髓瘤!
Abecma是全球首个上市的BCMA导向CAR-T细胞疗法。
2021-06-29
FDA批准首个自闭症辅助诊断器械
一家致力于为行为健康疾病儿童患者开发诊断和治疗方案的公司Cognoa宣布，美国FDA已批准该公司自闭症辅助诊断器械Canvas Dx的De Novo 分类请求。这个基于人工智能的设备是首个获得FDA批准的自闭症辅助诊断设备，旨在帮助医疗保健人员对表现出潜在自闭症症状的18个月至 5 岁儿童患者进行诊断。自闭症谱系障碍（ASD）是一种日益常见的神经发育疾病，自
2021-06-06
中国首个MET抑制剂：赛沃替尼(沃瑞沙，Orpathys)获批，治疗METex14突变非小细胞肺癌!
该品种为我国首个获批的特异性靶向MET激酶的小分子抑制剂，为具有MET 14外显子跳跃突变（METex14）的晚期非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。
2021-06-24
首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物！阿斯利康/默沙东新型口服激酶抑制剂Koselugo获欧盟附条件批准!
Koselugo具有显著临床益处：客观缓解率（ORR）为66%，可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
2021-06-23
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
2021-06-19
中国首个CAR-T细胞疗法上市！国家药监局批准阿基仑赛注射液(奕凯达)：治疗大B细胞淋巴瘤(DLBCL)!
奕凯达(Yescarta)是一款自体CD19靶点CAR-T细胞疗法，在中国由复星凯特开发。
2021-06-23