Science子刊：利用CRISPR-Cas13沉默神经系统中的靶基因，有望治疗一系列神经系统疾病
在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员在小鼠的中枢神经系统中使用了一种针对性的CRISPR技术来关闭可导致ALS和亨廷顿舞蹈病的突变蛋白的产生。
Nat Aging：功能异常的脑细胞或能作为开发新型阿尔兹海默病疗法的潜在靶点！
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --在动物模型中，衰老细胞会导致病理学和机体功能异常，其稀疏地分布和异质性表型给其在人类组织中的检测带来了一定的挑战。近日，一篇发表在国际杂志Nature Aging上题为“Profiling senescent cells in human brains reveals neurons with CDKN2
Leukemia：识别出白血病中的特殊细胞信号靶点 或有望帮助开发新型靶向性疗法
来自范德堡大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现，IDH的突变或与急性髓性白血病中改变的IL-1β反应有关，相关研究结果揭示了白血病发生过程中的特殊细胞信号靶点。
Cell：CAR-T治疗实体瘤关键新靶点——ID3和SOX4
自2017年首款CAR-T疗法上市以来，全球已有5款CD19 CAR-T和1款BCMA CAR-T疗法获批，累计适应证包括急性淋巴细胞白血病、弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和多发性骨髓瘤。然而，尽管CAR-T细胞疗法已被证明是一种强大的对抗恶性血液肿瘤的武器（一些病例接受治疗后保持多年无癌生存），但这类疗法在实体瘤治疗
华人科学家Cell子刊新发现：癌症免疫治疗新靶点——HRH1
T细胞介导的抗肿瘤免疫在宿主抵抗癌症的过程中起着核心作用。然而，癌细胞可以与肿瘤免疫微环境共同进化，并发展不同的策略来躲避T细胞的免疫破坏。由于各种T细胞抑制信号，例如CTLA-4和PD-1/ PD-L1，肿瘤浸润性T细胞常常表现出功能障碍，无法清除癌细胞。抗CTLA-4和抗PD-1/PD-L1抗体作为免疫检查点阻断（ICB）疗法，在部分癌症患者中产生了显着
免疫抑制新靶点发现和新型免疫抑制剂研发领域取得系列进展
器官移植开展至今，移植器官的保存、手术及术后处理已日益成熟，受者存活率有所增高，但移植排斥反应仍然是威胁受者长期存活的重要因素。因此深入研究器官移植免疫排斥发生的细胞信号新机制，鉴定新的治疗靶点，对开发新型免疫制剂具有重大的理论及临床意义。中山大学药学院（深圳）邓文斌教授、陈红波和程芳副教授团队近三年在此研究领域取得了一系列重要成果。首先，团队首次提出T细胞
Cell Reports: Chk1保护致癌KRAS表达细胞免受DNA损伤，是胰腺癌治疗的靶点
胰腺导管腺癌(PDAC)是美国癌症相关死亡的第三大原因，5年生存率令人沮丧，仅为10%。尽管PDAC有明确的遗传图景，但到目前为止还没有开发出临床有效的靶向治疗方法，目前的治疗标准仍然是常规的细胞毒药物。
Cancer Immunol Res：识别出有望改善机体抗肿瘤免疫力和癌症免疫疗法效率的T细胞内在治疗性靶点
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究发现，添加信使RNA（mRNA）疗法或能改善那些对疗法没有反应的患者对癌症免疫疗法的反应，免疫疗法能利用机体自身的免疫系统来帮助预防、控制和消灭癌症。
Cell Death & Differentiation: NSP14/NSP10 RNA修复复合物作为泛冠状病毒治疗靶点的研究
正如SARS-CoV-2大流行所强调的那样，人畜共患病冠状病毒蔓延到人类群体的风险要求开发泛冠状病毒抗病毒药物。现有的抗病毒核糖核苷/核糖核苷酸类似物，如瑞德西韦，会被病毒校对核酸外切酶NSP14-NSP10复合物所降低。
磷酸酶CTDSPL2在有丝分裂中被磷酸化，是抑制胰腺癌肿瘤生长和运动的靶点
羧基末端结构域(CTD)小磷酸酶样蛋白2(CTDSPL2)，又称SCP4或HSPC129，是小CTD磷酸酶(SCP)家族的新成员，其在肿瘤中的作用尚不清楚。