Adv Sci：科学家揭示由小细胞外囊泡所介导的特殊信号通路 有望帮助开发治疗人类肝细胞癌的新型疗法
来自中国香港大学等机构的科学家们通过研究揭示了肝癌患者机体所衍生的循环小细胞外囊泡所介导的促进肝癌发生转移的未被识别的特殊信号通路，这一研究发现或有望帮助科学家们开发治疗人类肝癌的潜在治疗性策略。
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
科学家们如何利用多种组合性疗法成功治疗人类多种癌症？
近年来，随着治疗癌症的新型疗法的不断问世，很多癌症患者的疾病得到了极大缓解甚至临床上的治愈，然而仍然有很大一部分比例的患者遭受着癌症的折磨，为此科学家们就尝试利用多种疗法组合的形式来对这些患者进行治疗
揭秘细胞疗法，破解CAR-T抗癌药挽救生命的真相
近年来，CAR-T细胞疗法在全球取得了巨大的成功，它为多种前线治疗失败的恶性血液肿瘤疾病的患者，如多发性骨髓瘤、急性B淋巴细胞白血病和淋巴瘤等疾病提供了再次缓解，甚至治愈的希望。
Cell：发现一种启动细胞内有缺陷的蛋白靶向降解的新机制
我们细胞中的所有生物过程都被不断监测，以防止缺陷蛋白的积累。在最坏的情况下，这样的蛋白团块会引发疾病。新蛋白的合成特别容易出现错误。随后出现差错的蛋白必须被我们的细胞清除。在此之前，人们还不清楚这一过
Nat Commun：科学家发现一种新型的自身炎性疾病 并有望开发出潜在的靶向性疗法
来自美国国家过敏和传染病研究所等机构的科学家们通过研究识别出一种由LYN基因突变所诱发的自身炎性疾病，LYN基因是健康和疾病状态下机体免疫反应的重要调节子。
药理学报：B-AP15靶向USP14和UCHL5可能是治疗结直肠癌的一种有前途的治疗策略
结直肠癌是世界范围内癌症相关死亡和发病率的主要原因。然而，随着手术、化疗、放疗、免疫治疗等综合治疗方法的发展，结直肠癌患者的总体生存率明显提高。
《自然评论·癌症》权威综述：基于mRNA的抗癌疗法，或将改变癌症治疗的未来！
“时势造英雄”，用来形容近几年的mRNA技术真是非常合适。基于mRNA技术研发的个体化癌症疫苗，此前就让学界翘首以待，而技术手段的进步，更是让围绕mRNA的更多疗法成为可能。
向大脑深处进发：诺华继续投入，开发CNS靶向AAV基因疗法
诺华决定行使上述选择权，在当初5400万美元预付款的基础上，再额外支付2500万美元预付款，Voyager 还有资格获得高达6亿美元的相关潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及相关产品的特许权使用费。
索元生物生物标志物指导下的基因疗法DB107获批2期临床
2023年8月1日，精准医疗领军企业索元生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准关于索元生物基因疗法DB107的临床Ⅱ期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构：加州大学旧金山分校（UCSF）