渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖，这需要高纯度的多巴胺能神经元，以这项研究为基础，下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
优质牧草羊草基因组演化与育种方面取得进展
我国各类天然草原草地约占国土面积的41%，是耕地面积的三倍。草种业被认为是国家战略性产业，也是确保草地生态与草牧业可持续发展的关键。随着国内经济水平的不断提高，我国对高质量蛋白质来源如肉、蛋、奶等的需
2023-11-06
甲状旁腺激素展现惊人潜力，为非手术疗法开辟新径
这项研究不仅为骨关节炎治疗领域带来了革命性的视角转变，更强调了软骨下骨修饰疗法在延缓疾病进展中的潜在价值，为数亿饱受骨关节炎折磨的患者点亮了康复的希望之光。
2024-05-13
在非临床人群中揭示稀有变异的累积效应：对认知和社会经济特征的影响
利用UK Biobank的丰富表型数据，研究团队评估了包括认知功能、教育年限、就业状态等在内的多种社会经济特征。这些表型数据使研究人员能够探索罕见变异和多基因得分如何共同影响这些复杂的人类特征。
2024-04-30
MTNA：微泡基因疗法或有望保护机体抵御心脏疾病的发生
研究人员通过联合研究将编码改变基因序列的蛋白质和DNA的质粒（小型环状DNA分子）与在超声心动图造影中常用的微泡进行混合。
2023-11-27
Nature：揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制
来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构，并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。
2024-01-04
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28