Nature：新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中，美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器（prime editor）。
2024-04-28
Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
2023-10-05
Nature重磅：ADC+碱基编辑，清除白血病细胞的同时，重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞（HSC）相结合，创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略，无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
Cell：开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI，有望改善CAR-T细胞疗法
近年来，科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效，而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任
2023-09-21
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16