刘如谦团队最新论文，使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑，修复遗传性失明
值得一提的是，2023年10月份，刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示，将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
PNAS：移植干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是导致老年人不可逆性失明和视力损伤的主要原因之一。在一项新的研究中，来自新加坡科技研究局、新加坡国立大学、新
2023-09-30
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature子刊：我国科学家发现基于自愈外泌体装载微胶囊的新型伪细胞制剂有望治疗多种玻璃体视网膜疾病
在一项新的研究中，来自中国科学院过程工程研究所和首都医科大学附属北京朝阳医院等研究机构的研究人员开发出一种基于自愈外泌体装载微胶囊（self-healing exosome-loaded microc
2023-10-26
Ange Chem Int Ed：科学家有望开发出非遗传性的基于T细胞的新型免疫疗法
来自中国湖南大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新型基于T细胞的免疫疗法模块化策略，其能在没有复杂遗传修饰的情况下成功发挥作用。
2023-08-29
上海复旦大学舒易来团队开发了一种遗传性耳聋理想的小鼠模型
先天性听力损失是儿童中最常见的感觉障碍之一，超过一半的病例是由基因突变引起的。超过100个基因与综合征和非综合征性听力损失有关，包括常染色体显性基因座、常染色体隐性基因座、x连锁基因座和线粒体基因座。
2023-05-23
武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具，逆转遗传性失明
研究团队将先导编辑（Prime Editor）与无PAM序列限制的spCas9突变体SpRY相结合，构建了一种新的、通用型CRISPR系统——PESpRY。PESpRY可以被编程来纠正许多不同类型的基
2023-03-20
Nat Cardiovasc Res：科学家揭示增加机体患遗传性心脏病风险的基因是如何发挥作用的？
来自默多克儿童研究所等机构的科学家们通过研究揭示了一种增加机体患遗传性心脏病风险的特殊基因是如何发挥作用的，相关研究结果或有望帮助开发治疗人类遗传性心脏病的新型疗法。
2023-03-08