全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗A
Epidyolex欧洲申请新适应症，治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
2020年03月14日/生物谷BIOON/--英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份II类变更申请，寻求批准Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂，用于治疗与结节性硬化综合症（TSC）
Growth Factors：人类的适应性免疫取决于白细胞形成的因素
2020年2月13日讯 /生物谷BIOON /--粒细胞集落刺激因子(G-CSF)可根据机体对白细胞的需要引起骨髓细胞的分裂和分化，不仅对先天免疫有显着的调节作用，对适应性免疫也有显着的调节作用。这是来自IKBFU和基础与临床免疫学研究所的科学家们的最新发现。科学家们在《Growth Factors》杂志上发表了一篇关于这项研究的文章。G-CSF在骨髓中粒细
杨森双特异性抗体获FDA突破性疗法认定 治疗特定肺癌患者
11日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经授予双特异性疗法JNJ-6372突破性疗法认定，用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，他们在接受铂类化疗期间或之后疾病继续进展。目前，还没有FDA批准的针对携带EGFR外显子20插入突变的肺癌患者的靶向疗法。肺癌
首个进行性间质性肺病(ILD)药物！勃林格多激酶激酶抑制剂Ofev获美国FDA批准第三个适应症！
2020年03月10日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ofev（nintedanib，尼达尼布），用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。值得一提的是，Ofev是首个获FDA批准治疗进行性表型慢性纤维化ILD的药物，标志着该病治
罗氏抗纤维化口服疗法获FDA突破性疗法认定
日前，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA授予其Esbriet（pirfenidone）突破性疗法认定，治疗无法分类的间质性肺病（unclassfied ILD，uILD）成人患者。间质性肺病（ILD）是影响肺部间质的疾病。这些患者可能出现渐进性表型，会导致肺部纤维化，肺功能下降，生活质量恶化和早夭。尽管疾病的
首个丛集性头痛药物！礼来CGRP抗体药物Emgality新适应症申请在欧盟遭遇挫折，已获美国FDA批准！
2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日发布一份审查意见，建议拒绝批准礼来（Eli Lilly）Emgality（galcanezumab）用于治疗成人发作性丛集性头痛（episodic cluster headache，ECH）的新适应症申请。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC
GSK单吸入器三联疗法Trelegy Ellipta(FF/UMEC/VI)新适应症在欧盟进入审查！
2020年02月28日讯 /生物谷BIOON/ --葛兰素史克（GSK）与合作伙伴Innoviva近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其提交的一份监管申请文件，该申请寻求批准每日一次的单吸入器三联疗法Trelegy Ellipta（fluticasone furoate/umeclidinium/vilanterol，糠酸氟替卡松/乌美溴铵/维兰特罗
GSK/强生长效肌注疗法CAB/RPV每月一次方案具有长期疗效和安全性！
2020年03月13日/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司在马萨诸塞州波士顿举行的2020年逆转录病毒和机会感染会议（CRIO）上公布了cabotegravir和rilpivirine（CAB/RPV，卡博特韦/
罗氏王牌生物制剂Rituxan再添新适应症，治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)!
2020年02月23日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)与日本全药工业株式会社（Zenyaku Kogyo）近日联合宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Rituxan（美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）100mg和500mg注射剂一个新的适应症，用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP