罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红
默沙东Recarbrio获美国FDA批准新适应症：治疗医院获得性/呼吸机相关肺炎！
Recarbrio是亚胺培南-西拉司丁（imipenem-cilastatin）和relebactam的组合，relebactam是一种新型β-内酰胺酶抑制剂。
Sci Transl Med：新型快速高效疗法有望治疗急性髓性白血病患者
2020年6月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自诺丁汉特伦特大学等机构的科学家们通过研究或有望识别出对化疗没有反应但却可能得益于新型免疫疗法治疗的恶性白血病患者。文章中，研究者深入理解了免疫系统如何在急性髓性白血病（AML）患者中产生反应，相关研究结果或
4种癌症6个适应症！礼来Cyramza与厄洛替尼组合疗法获美国FDA批准，一线治疗EGFR突变肺癌！
截至目前，Cyramza已获批4种类型癌症（肺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌）的6个治疗适应症。
遗传性血管水肿(HAE)创新疗法！杰特贝林FXIIa抑制剂garadacimab：将每月发作次数显著降低99%!
garadacimab是一种新型因子XIIa抑制性单克隆抗体（FXIIa-mAb），开发作为一种每月1次皮下注射药物，用作遗传性血管水肿（HAE）的预防性治疗。
Nature子刊：增强巨噬细胞吞噬能力促进抗癌固有免疫反应和适应性免疫反应
2020年5月5日讯 /生物谷BIOON /——德克萨斯大学（UT）西南医学中心的科学家们进行的一项新研究表明，一种免疫治疗药物组合可以促使一些免疫细胞吞噬癌细胞，并提醒其他细胞攻击肿瘤，这种药物的组合可以使患有一种叫做胶质母细胞瘤的致命脑癌的老鼠长期处于缓解状态。这一发现发表近日发表在Nature Communications上，它可能会带来新的治疗方法，可
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM
全基因组测序揭示喀斯特植物适应性进化机制
中国南方喀斯特起源古老、分布广泛。该地区气候温和、水分充足，广泛分布的峰林、峰丛、溶洞、天坑等复杂的地貌形态形成独特的岛屿化生境，被认为是生态与进化研究的“天然实验室”。经过漫长的演化，华南喀斯特地区孕育了高度的物种多样性和特有性。喀斯特植物是我国植物多样性和特有性的重要组成部分，但迄今为止对喀斯特植物的多样性起源和适应性进化的理解还非常缺乏。全基因组复制（
Rhythm遗传性肥胖症疗法获FDA优先审评资格 有望今年上市
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经接受其开发的MC4R激动剂setmelanotide，治疗阿片促黑皮质素原（POMC）和瘦素受体（leptin receptor，LEPR）缺陷型肥胖症患者的新药申请（NDA），并同时授予其优先审评资格，预计将在今年11月27日做出回复。Pomc和LEPR缺乏性肥胖症是极其罕见的
AZ/第一三共Enhertu治疗胃癌获得FDA突破性疗法认定
今日，阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）公司联合宣布，其共同开发的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）获得美国FDA授予的突破性疗法认定，治疗HER2阳性，不可切除或转移性胃癌或胃食管连接部腺癌患者。这是Enhertu获得的第