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Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD):中位随访3.2年,存活率90%!

Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法,一次性治疗,可解决MLD根本病因。

2022-01-22

养殖鱼类脂肪酸营养品质调控领域取得新进展

日前,中国水产科学研究院黄海水产研究所水产动物营养与饲料团队在食品领域TOP期刊Food Research International发表了题为“Response of lipid and fatty acid composition of turbot to starvation under different dietary lipid levels i

2022-01-02

Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症

面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的,DUX4激活了不同的肌毒途径。

2022-01-17

科学家首次发现,为了抵消厌食对烟民体重的影响,肠菌竟促进吸收营养

  近日,以色列魏茨曼科学研究所Eran Elinav团队在《自然》上发表重要研究成果,他们发现原来肠菌代谢物会帮助因尼古丁而“厌食”的老烟枪们增加对营养的吸收,但是戒烟的时候这就会让机体吸收过多的营养从而变胖。原来吸烟还能提升食物的营养利用率,这难不成还是种低碳环保行为……吸烟有害健康,绝大多数有吸烟习惯的人都希望能成功戒烟,然而在戒烟

2021-12-31

美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。

2021-12-22

iScience:特殊信号通路或能调节机体宏量营养素的代谢从而对胰岛素信号产生反应

来自日本筑波大学等机构的科学家们通过研究确定,一种依赖于编码转录因子KLF15的基因的肝脏特异性转录物的单一途径或许能调节机体对宏量营养素的代谢从而对胰岛素水平产生反应来维持机体微妙的平衡。

2021-11-29

EMBO Mol Med:科学家识别出一种能诱发先天性肌营养不良症的关键基因

2021年11月30日 讯 /生物谷BIOON/ --为了有针对性地治疗一种疾病,研究人员就需要在分子和细胞水平上理解疾病的过程,这对于包括先天性肌营养不良症(CMD,congenital muscular dystrophies)在内的多种肌肉疾病来说也是如此。近日,一篇发表在国际杂志EMBO Molecular Medicine上题为“BET1 vari

2021-11-30

Nature:利用CRISPR筛选揭示T细胞的营养物感应机制,提供了一种新的治疗视角

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员鉴定出构成调节性T细胞(Treg)营养物感应机制的生物开关。识别这些酶组分(即生物开关)仅是绘制和理解T细胞调节网络中营养物感应机制的开始。

2021-11-22

系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症

面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的,它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。

2021-11-24