Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
研究揭示孤独症儿童肠道菌群的调节作用
胃肠道（GI）症状是孤独症谱系障碍（ASD）常见的并发症状之一，包括便秘、腹泻、腹胀和腹痛等，可加重ASD症状，并与各种异常行为、免疫失调和代谢功能障碍相关。
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
Cell Metab | 它和益生菌同食能治抑郁症！上海交通大学贾伟等团队首次揭示调控自噬保护突触，改善抑郁症新机制
该研究表明长双歧杆菌产生HVA，并通过含有肠道罗斯拜瑞氏菌的混合益生菌等增强HVA，可以有效缓解抑郁，调节突触完整性。
Evaluate最新预测：最有价值的10款在研新药
9月5日，行业知名媒体FierceBiotech报道，Evaluate发布的最新报告列出了目前正在开发的最具价值潜力的资产，包括默沙东的ACVR2A-Fc融合蛋白sotatercept、诺华的CFB抑
非酒精性脂肪性肝炎新药显著改善肝纤维化
在这项2b期、多中心、双盲、24周、随机、安慰剂对照试验中，随机分配活检证实的NASH和F2或F3期(中度或重度)纤维化患者接受皮下Pegozafermin治疗，剂量为每周15 mg或30 mg或44
非人灵长类疾病模型研发取得进展—成功构建强迫症样猕猴模型
研究团队从行为、遗传、神经影像与药物评价等多个方面证实了强迫症模型猴与人类强迫症患者之间的高度相似性，为理解病理机制与开发治疗方法提供了更接近人类的动物模型。
可恢复80%头发生长，辉瑞斑秃新药在中国获批上市，可治疗青少年斑秃
在这项2b/3期临床试验中，30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。治疗6个月后，头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。
Ann Neurol：健康饮食或与衰老速度减缓和痴呆症风险降低直接相关
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究发现，健康饮食往往与痴呆症风险降低及衰老速度减缓有关，相关研究结果表明，机体衰老的多系统过程至少部分会促进饮食与痴呆症之间的关联。
2024（第四届）类器官大会—类器官与新药研发暨ISoOR 2024国际类器官高峰论坛盛大开幕！
2024年3月7日，为期两天的“2024（第四届）类器官大会—类器官与新药研发暨 ISoOR 2024国际类器官高峰论坛”在上海雅居乐万豪侯爵酒店盛大开幕！