肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
AMX0035是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
Cell：科学家揭示腹侧脊髓小脑束神经元对哺乳动物运动的控制机制
运动是动物生存所必需的一种复杂行为。脊椎动物的运动依赖于被称为中枢模式发生器（CPG）的脊柱间神经元，其产生的活动负责屈肌和伸肌以及身体左右两侧的交替。目前，尚不清楚是多种还是单一的神经元类型负责控制哺乳动物的运动。美国哥伦比亚大学研究团队揭示，腹侧脊髓小脑束神经元（VSCT）对哺乳动物运动的控制机制。该研究成果《Cell》上发表，题
iScience：揭示环状RNA在肌萎缩性侧索硬化症发病中所扮演的关键角色
2021年12月29日 讯 /生物谷BIOON/ --CircRNAs属于RNA分子的家族成员之一，其在进化过程中具有一定的保守性，且具有组织特异性的表达，在神经细胞中较为丰富。近日，一篇发表在国际杂志iScience上题为“Circ-Hdgfrp3 shuttles along neurites and is trapped in aggregates f
科学家发现肌萎缩侧索硬化症脂质代谢存在差异
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种神经肌肉疾病，运动神经元退化，也称为渐冻症，其发病原因尚不清楚。美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现， ALS患者体内参与脂肪代谢的炎症化学物质水平较高。该项研究的成果近日发表在《Nature Neuroscience》上，题为Multi-omic analysis of selectively vulnerable
Cell Death & Differentiation: 肌萎缩侧索硬化症中铁死亡介导选择性运动神经元死亡
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是由大脑和脊髓运动神经元选择性变性引起的，然而，介导运动神经元死亡的主要细胞死亡途径仍不清楚。
Neuron：揭示microRNA的微小改变诱发肌萎缩性脊髓侧索硬化症的分子机制
来自索尔克研究所等机构的科学家们通过研究深入研究并阐明了肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）和其它神经性和精神疾病发生的潜在原因，相关研究结果同样适用于涉及基因表达水平改变的多种疾病，比如癌症。
Nat commun：用于肌萎缩性侧索硬化症研究的人类感觉运动器官模型构建
神经肌肉连接(NMJ)是神经肌肉神经系统的核心突触，与运动神经元疾病、神经病、连接障碍和肌病的诊断和治疗具有相关性。
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请
Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，