司美格鲁肽注射液-预防与管理糖尿病合并心血管疾病的“管家”！
中国2型糖尿病（T2DM）发病率逐渐增加，并且T2DM合并心血管疾病的患者也越来越多，高血压、血脂紊乱、BMI增加都是影响T2DM预后的重要危险因素。
2024-04-29
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类侵袭性白血病的新型潜在疗法
本文研究结果表明，对PHD进行抑制，随后稳定HIF-1α或许能作为一种非常有希望的AML的非毒性疗法（包括与维奈托克的联合使用）。
2024-05-10
《JAMA·精神病学》：精神分裂症治疗的效果也要看肠菌脸色！
研究者们利用数学模型提出证据表明，与以往研究成果相符，肠道微生物组在健康参与者和精神分裂症患者之间具有显著差异，物种丰富度降低。
2024-02-12
Alzheimers Dement：新研究揭示晚发性阿尔茨海默病与血脑屏障之间的新联系
全基因组关联研究已将 EphA1 基因变异与阿尔茨海默病联系起来，其中一个特定的基因变异---P460L---与晚发性阿尔茨海默病的风险增加有关。
2024-01-23
Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
Sci Adv：科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征
研究表明，骨髓/自然杀伤性（NK）细胞前体急性白血病（MNKPL）对于名为L-天冬酰胺酶（L-asparaginase）的药物高度敏感，这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。
2024-01-22
利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA，童玉铨等开发帕金森病治疗新手段
这些研究表明，通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA，可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。
2024-01-12
npj Regenerative Med：科学家有望利用基于干细胞的疗法来治疗人类克罗恩病
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出的治疗克罗恩病的干细胞疗法在小鼠研究中展现出了巨大希望。
2024-02-04
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16