预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国重新申请上市!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
2022-02-25
HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
2022-02-22
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
2022-02-25
美国食品药品监督管理局（FDA）批准欧狄沃®（纳武利尤单抗）联合化疗用于特定可切除非小细胞肺癌成人患者新辅助治疗
以欧狄沃为基础的联合治疗现已获FDA批准用于转移性和早期非小细胞肺癌治疗。
2022-03-05
新型心肌肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil在美国进入审查，箕星药业引进中国！
在大规模3期GALACTIC-HF试验中，omecamtiv mecarbil显著降低了小血管(CV)死亡或心力衰竭事件的复发风险。
2022-02-25
特利加压素(terlipressin)遭遇美国FDA完整回应函(CRL)，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
2022-02-24