Cell：关于头骨骨髓的新发现有望对抗包括阿尔茨海默病和中风在内的一系列神经系统疾病
阿尔茨海默病、中风、多发性硬化症和其他神经系统疾病会因免疫细胞介导的神经炎症而造成严重损害。由于大脑受到头骨（skull）和额外的周围膜的保护，使得治疗方法难以接近大脑，因此控制这种神经炎症是一项重大
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
Science：我国科学家领衔揭示源自中草药的化合物Dau-d4可改善现有糖尿病药物的疗效
肠道菌群可以通过产生与宿主酶的功能相似的酶来调节宿主的生理和病理生理学。然而，通过基于测序的研究很难确定这些微生物-宿主同工酶（microbial-host isozyme），因为在不同物种中具有相似
种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
研究发现脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿病的新机制
中国科学院上海营养与健康研究所、西南医科大学附属医院和青岛大学合作，首次解析脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿病进展的新机制，揭示了脯氨酸羟化酶3（PHD3）通过羟基化增加糖异生关键转录因子CRTC2的核定
RNAi治疗阿尔茨海默病：Alnylam发布临床数据，快速持久减少毒蛋白产生
现在，RNAi领域重新热闹起来，许多生物技术初创公司在追赶Alnylam的同时，也在开发新的RNA药物，也越来越关注肝脏以外疾病，例如影响大脑和脊髓的中枢神经系统（CNS）疾病。
《新药、新洞见》系列报告：首篇聚焦罕见病药物开发成功四大策略
《推进罕见病药物开发》报告使生物制药行业能够更好地应对与药物开发相关的挑战，同时保持对罕见病患者需求的敏锐和一致的关注。
Nature：新研究针对帕金森病的细胞疗法进行重大改进，有望引发治疗变革
细胞疗法有望成为帕金森病的一种新疗法，但在迄今为止的许多临床试验中，大多数移植的多巴胺能细胞（可分泌多巴胺的神经元）未能存活，这就造成了一个根本性的障碍。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院和麦克林医
Nature Medicine：智能手表帮助提前7年发现帕金森病
研究团队发现，相比常用的临床标志物，如来自生活方式、遗传学、血液生化学和患者报告症状的指标，使用来自运动追踪设备的数据训练的人工智能（AI）型能更好地区分临床诊断和预诊断的帕金森病。
《自然·医学》：阿尔茨海默病研究重大进展！跨越60年的研究发现治疗AD的三个时间窗口
Johnson团队的这项研究成果让我们对阿尔茨海默病的病理变化有了更深入/清晰的认知。他们认为，针对每一类病理变化开展的治疗干预，在这些病理变化发生之前、发生之时或临近发生之时可能最为成功；因此，根据