美国FDA授予Revive公司大麻二醇（CBD）疗法孤儿药地位
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --Revive Therapeutics是一家专注于研究、开发、商业化新型医药产品和大麻素类药物的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予大麻二醇（cannabidiol，CBD）治疗自身免疫性肝炎（AIH）的孤儿药地位。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美
美国FDA授予Ascendis公司长效甲状旁腺激素前体药物TransCon PTH孤儿药地位
2018年6月9日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症的孤儿药资格（ODD）。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，其特征是PTH水平不足导致血液中钙含量低以及磷酸盐水平升高。据估计，甲状旁腺功能减退症影响美国约80000例患者，大多数患者在甲状腺手术期间损伤或意外切除甲状旁
经济压力大！美九成医院将考虑将临床服务外包
医院领导层正在探索外包服务方案，以释放资源。近日美国医疗技术及服务调研公司黑皮书（Black Book）的一项新调查结果显示，该战略不会来得太快。为达到收支平衡，2022年前医院平均成本必须减少24%。该调查结果显示，98%的医院领导层正在决定是否与第三方供应商合作，以提升临床及非临床服务的成本效率，从而使医院能够更专注于价值医疗。作为医院把非核心功能日常管理事务转交给供应
JAMA：遭遇严重的经济损失或会增加个人50%的死亡风险
2018年4月8日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，一项刊登在国际杂志JAMA上的研究报告中，来自美国西北大学范伯格医学院和密歇根大学的研究人员通过研究发现，人在中年或老年时突然失去净资产（net worth）或会明显增加其死亡风险。研究者表示，当一个人在两年期间失去其75%或更多的财富时，其在未来20年内死亡的可能性会增加50%。图片来源：science20.com研究者Lindsay Po
美国FDA第2次授予PI3K-δ/γ激酶双效抑制剂tenagisib孤儿药地位
2018年04月10日/生物谷BIOON/--Rhizen制药公近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经授予靶向药物tenagisib（RP6530）治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的孤儿药地位。之前，FDA也授予了该药治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药地位和快速通道地位。孤儿药是指开发用于治疗罕见病的药物。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病治疗药物的制药公司将获
美国FDA授予创新药物Livantra（曲美他嗪）治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）孤儿药地位
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Martin Pharma是一家总部位于美国纽约的私人持有的临床阶段制药公司，专注于将一些已上市药物进行重构改变其用途，用于罕见病或临床上存在治疗挑战的疾病。今年3月15日，Martin公司刚刚完成种子轮融资。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Livantra治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）
美国FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎缩症首创新药SRK-015孤儿药地位
2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --Scholar Rock是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司，专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药地位（ODD）。SRK-015是一种首创的（first-in-class）、选择性的肌肉生长抑素（myo
达沃斯经济论坛：精准医学的当下、局限、与未来
会议推荐：2018新型生物标志物发现与应用研讨会近日，世界经济论坛2018年年会在瑞士达沃斯落下帷幕。年会上，一场关于“精准医学”的专题讨论是诸多医药人关注的焦点。说它是焦点，原因之一在于这场讨论星光璀璨的嘉宾阵容：美国FDA局长Scott Gottlieb博士、Illumina执行总裁Jay Flatley先生、美国心脏协会（American Heart Association）首席执行官Nan
FDA宣布授予Enzychem急性辐射综合征疗法罕见病地位
生物技术公司Enzychem Lifesciences最近宣布，美国FDA已经同意授予公司开发的EC-18罕见病疗法认证。该疗法主要是用于治疗一种名为急性辐射综合症的罕见病。急性辐射综合症，也被称为辐射中毒或辐射病（ARS），是一种患者在24小时内暴露于大剂量的游离辐射下导致的症候群，症状可持续多达数个月。急性辐射综合征的发病和症状类型取决于患者的辐射暴露情况。剂量较小的辐射对消化系统
小分子镰刀细胞疾病药物获FDA突破性药物地位
【新闻事件】：今天生物技术公司Global Blood Therapeutics， Inc. (GBT)宣布其小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位，这个决定是根据voxelotor的两个二期临床和一个三期临床的部分数据。据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位，GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批