慢性乙肝：碱基编辑或成治疗新方式
近日，Beam Therapeutics宣布，临床前数据证明，胞嘧啶碱基编辑器（CBE）在降低病毒标志物（如乙型肝炎表面抗原HBsAg）表达，防止乙肝病毒（HBV）反弹方面具有潜力。慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒持续感染超过6个月以上，肝脏发生不同程度炎症坏死(或)纤维化的慢性疾病。全球大约有2.6亿乙肝患者，每
Nature Communications：研究基于深度学习算法优化序列特异性的C-to-G单碱基编辑器
Nature Communications发表了题为Optimization of C-to-G base editors with sequence context preference predictable by machine learning methods的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、上海脑科学与类脑研究中心研究员孙
Nature Methods：开发胞嘧啶碱基编辑器脱靶效应检测的新工具
北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine base editors”的封面文章。研究人员在本研究工作的主要贡献如下：建立了一
酿酒酵母碱基编辑扫描突变及胁迫耐受性改造研究获进展
酿酒酵母作为重要工业菌种，广泛应用于传统酿造和现代发酵，用来生产生物燃料、化学品和其他生物产品。但在实际工业发酵生产中会受到高渗、高温和乙醇等胁迫的影响。因此，提高酿酒酵母的胁迫耐受性受到广泛关注。近年来，基于CRISPR/Cas的基因组编辑技术为拓展酿酒酵母遗传改造和性能提升提供了有力工具，包括基因敲除或整合、转录激活或失活。然而，
Nature子刊：单碱基编辑器助力肝病治疗
可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑，但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具，能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。对于碱基编辑的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并
Nat Commun：科学家成功利用CRISPR碱基编辑技术纠正产前溶酶体贮积病
2021年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --子宫内的碱基编辑或有望在机体病变发生之前来纠正致病性的突变，1型黏多糖病（MPS-IH，贺勒氏症，指任何一种涉及黏多糖先天性代谢紊乱的疾病）是一种影响机体多个器官功能的溶酶体贮积病（LSD，lysosomal storage disease），其通常会导致个体出生后发生早期的心肺衰竭。如今越来越多的研究证据
Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
链霉菌碱基编辑研究获进展
链霉菌是许多重要天然产物的生产者，其基因组蕴含着大量未被开发的次级代谢生物合成基因簇。传统的基于双链断裂的CRISPR/Cas9技术虽然已应用于链霉菌的基因组编辑，但需提供外源修复模板，且在多位点同时编辑的应用上仍有局限性。近年来，单碱基编辑技术已应用于天蓝色链霉菌等一些模式菌株中，相较于传统CRISPR技术更为方便快捷。碱基编辑的效
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性