利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化，有望治疗镰状细胞病
2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质，由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基（α2β2），每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因（HBB）的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白，其中只有一小部分引起疾病发生，最常见也最了解的疾病是镰状细胞病（SCD）。SCD是一种常见的致
科学家开发出变形式碱基编辑新系统
Nature Cell Biology在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力课题组与合作者在碱基编辑研究领域发布的最新进展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations。碱基编辑器（base
Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
Nat Commun: "升级版"编辑器可在成年小鼠中进行基因校正并诱导癌症发生
“Prime Editor（PE）”是一类新型的基因编辑工具，该技术无需依赖于双链DNA断裂或外源供体DNA模板，即可介导基因组修饰。通过prime editing guide RNA中本身存在的“模板”序列，从而实现精确的单碱基替换或小规模的插入/缺失突变。为了探究该工具在成年小鼠中的基因编辑能力，来自麻省大学医学院的Wen Xue团队进行了深入研究。相关
基因编辑大牛揭示碱基编辑器的作用机制
2020年7月31日讯/生物谷BIOON/---在短短八年内，CRISPR-Cas9已经成为基础研究和基因治疗的首选基因组编辑器。但CRISPR-Cas9也催生了其他潜在的强大DNA操纵工具，从而可能帮助修复导致遗传性疾病的基因突变。在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员如今获得了这些最有前途的工具之一---碱基编辑器---的首个详细的三维结
Nat Biotechnol：新型DNA碱基编辑器扩大精准基因组编辑的应用领域
2020年7月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院和哈佛医学院的研究人员开发出的新型基因组编辑技术有潜力有助于理解基于C→G（由胞嘧啶突变为鸟嘌呤）单碱基变化的疾病相关基因突变。这些新的碱基编辑器也被设计为最大限度地减少可能导致不良副作用的非预期（“脱靶”）突变。相关研究结果于2020年7月20日在线发表在Nature Bi
Science子刊：新型碱基编辑器A3G-BE可将基因编辑准确度提高高达6000倍
2020年7月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国科学院大学、中国农业科学院和美国莱斯大学的研究人员发现一种可以大幅提升基因编辑准确性的技术。与目前被认为是最先进的碱基编辑器BE4max相比，他们推出的基因编辑工具可在疾病序列模型中将基于CRISPR的编辑准确度提高高达6000倍。相关研究结果发表在2020年7月15日的Science
Mol Cell：中科院高彩霞课题组开发出具有高特异性和高精度的胞嘧啶碱基编辑器
2020年8月3日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑器可以在不引起双链DNA断裂的情况下，在基因组DNA中产生高效的定向点突变，在人类疾病的基因治疗和作物植物的性状改良方面有很大前景。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞（Gao Caixia）教授课题组一直在研发植物碱基编辑技术。他们发现胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor, CB
开发高效的线粒体DNA碱基编辑器！
2020年7月14日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在Nature上的突破性研究（A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing）中，研究人员将利剑打成犁，将一种细菌毒素转化为一种基因组编辑工具，这是第一次可以对细胞的"发电厂"
Nat Biotechnol：开发出可预测基因组编辑器脱靶活性的工具---CHANGE-seq
2020年7月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院、卡内基梅隆大学和美国国家标准技术局等研究机构的研究人员开发出一种易于使用的灵敏的高通量的方法，用于确定由CRISPR-Cas9等基因组编辑器引起的非预期的DNA双链断裂的位置。他们将这种方法称为CHANGE-seq（Circularization for High-