脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
2022-05-31
PNAS：揭示高血压促进血管重塑并导致动脉粥样硬化机制
高血压（hypertension）是一种非常常见的疾病，可以由体育活动、压力或某些疾病引起。不幸的是，持续的高血压会通过一种称为“血管重塑（vascular remodeling）&rdq
2022-04-28
Nature：对同卵双胞胎的研究揭示多发性硬化症的环境和遗传影响
在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世大学和德国慕尼黑大学医院的研究人员研究了成对同卵双胞胎的免疫系统，以确定环境和遗传对多发性硬化症的影响。在这个过程中，他们可能发现了导致这种疾病的T细胞的前体细胞。
2022-02-26
Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
2022-05-25
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
AMX0035是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
2022-02-28
新冠又一可怕遗症！BMJ：血栓风险大幅增加，轻症也中招！
COVID-19引发了一场全球健康危机，目前大约已有数百万人因其死亡。患者症状从轻微到严重不等，其中最常见症状是伴有急性呼吸窘迫综合征的肺炎。最近，心血管并发症的报道不断增加。有研究表明，感染COVI
2022-04-22
Frontiers in Neuroscience:构建出阿尔茨海默症模型小鼠全脑Aβ斑块及其周围多种结构的高精度全景图
该研究基于显微光学切片断层成像（Micro-Optical Sectioning Tomography，MOST）系统获得的全脑Nissl染色数据集，设计了针对相邻灰度区间内多种结构元素的信息提取及重
2022-05-16